相对疗效研究之优良研究规范定义-InternationalSocietyfor.PDF

ISPOR RDB 工作小組報告 － 第一部份 Berger 等人 健康價值期刊 (VALUE IN HEALTH) 2009 年 第 12 卷 第 8 期 第 1045 頁 相對療效研究之優良研究規範 ：定義、報導及判讀使用次級數據來源探討非隨機分 配試驗之療效 ：ISPOR 回溯性資料庫分析優良研究規範工作小組報告－ 第一部份 Marc L. Berger, MD, Muhammad Mamdani, PharmD, MA, MPH, David Atkins, MD, MPH, Michael L. Johnson, PhD 翻譯審閱完成者: 譚延輝, 台灣藥物經濟學暨結果研究學會 Translation completed by: Yen-Huei (Tony) Tarn, PhD, ISPOR Taiwan Chapter (TaSPOR) 這篇報告是引用(The citation for this report is): Berger ML, Mamdani M, Atkins D, Johnson ML. Good research practices for comparative effectiveness research: defining, reporting and interpreting nonrandomized studies of treatment effects using secondary data sources: The ISPOR good research practices for retrospective database analysis task force report—Part I. Value Health 2009;12:1044-52. 摘要 研究目的 ：全世界的醫療保險公司、醫師及患者，均需要日常醫療照護中處方藥物 之相對療效與安全性資訊。使用次級資料庫之非隨機分配試驗的療效研究 ，可補充 隨機分配臨床試驗與前瞻性觀察性試驗所獲得之證據。有鑑於執行真實的回溯性流 行病學及衛生服務研究所面臨之挑戰，特組成一個工作小組，研擬這一份指南，以 最新的方法學來架構研究問題及報導這些試驗之結果。 研究方法 ：國際藥物經濟暨效果研究學會理事會，於 2007 年 10 月成立此工作小 組，並選舉一名主席。本期共刊載三篇此議題之報告，此為第一篇，主要探討架構 研究問題、報告書撰寫及判讀結果等議題。 研究結果 ：工作小組之報告建議在定義研究問題時，應考量四項主要特性：相關性、 專一性、創新性、可行性。所提建議包括 ：事先針對研究問題提出詳細描述 ；預先 所定義分析計畫需要透明、分析計畫若有任何後續改變須提供足夠理由、須報導原 先預定計畫之結果以及顯著變更後之研究結果、摘要之書寫應以科學中立性來報導 結果 ；並合理判讀所發現結果，以充分資訊來協助決策之擬定。 結論 ：使用次級資料庫之非隨機分配試驗形式 ，進行相對療效研究，可在設計時納 入嚴謹的元素，並採用精細的統計方法，以改善治療效果之因果關係推論。以標準 化方式書寫報告書並小心仔細判讀結果，可協助下決定與政策之制定。 關鍵詞 ：相對療效、衛生政策、非隨機分配試驗、次級資料庫。 45 ISPOR RDB 工作小組報告 － 第一部份 Berger 等人 健康價值期刊 (VALUE IN HEALTH) 2009 年 第 12 卷 第 8 期 第 1046 頁 工作小組背景 在 2007 年 9 月，國際藥物經濟暨效果研究學會 (International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research, ISPOR) 之衛生科學政策委員會 (Health Science Policy Council) ，建議ISPOR 理事會應考慮設立一個工作小組，針對回溯性資料庫之 設計與分析提供一份優良研究規範建議。該委員會建議此一新工作小組的角色 ，是 站在一個督導的觀點，亦即需要確保觀察性研究的內在效度、並增進研究結果之因 果關係推論 ，去回顧ISPOR 過去及目前各工作小組之前的工作成果，以建立基準標 準，並據此設立未來工作進度。ISPOR 理事會於 2007 年 10 月核准設立此工作小 組