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生命科学和生物技术的前沿领域 （一） 功能基因组学和蛋白质组学 自从人类基因组计划启动以来，公共媒体不断向大众勾画着一幅 幅美丽的图景，这使人们认为，一旦科学家把各种生物基因组的全部 碱基排列顺序测定清楚，生命的遗传奥秘就会显露无余。但是，真实 情况远不像人们想象得那样简单。遗传信息并不直接参与生命活动， 而是通过控制蛋白质的形成间接地指导有机体的新陈代谢。也就是 说，一个基因所含的遗传信息，通过一系列复杂的反应，最终导致了 相应的蛋白质形成，蛋白质再参与到生命的各种活动中去。所以，要 想真正揭开遗传的奥秘，仅仅了解基因组的碱基排列顺序是远远不够 的，还必须认识各个基因所表达的生物学意义以及它控制形成的产物 ——蛋白质。因此功能基因组学理所当然地成为当今生物学研究领域 的热点。而作为基因功能载体的蛋白质则是生命活动的执行体，人类 基因组绝大部分基因及其功能都有待于在蛋白质层面予以揭示和阐 述。蛋白质组学就是在人类基因组计划研究发展的基础上形成的新兴 学科，主要是在整体水平上研究细胞内蛋白质的组成及其活动规律。 人类细胞中的全部基因称为基因组，由全套基因组编码控制的蛋白质 则相应地被称为蛋白质组。人类基因可能有 3 万多个，而每个基因控 制的蛋白质则从数个到数十个不等，人体蛋白质数远比基因多得多。 无论是正常的生理过程还是病理状态过程，身体的异常最直接的体现 是蛋白质，所以人们研究基因、研究基因组之后感觉到，只有搞清楚 蛋白质和蛋白质组，人们才有可能更多地去发现疾病的诊断标志、疾 病的预防标志、疾病药物筛选的靶标和疾病治疗的靶标。科学家认为， 人类基因组、蛋白质组和药物是生命科学研究路上的三个阶段。 但绘制人类蛋白质组图是一项艰巨的任务。它需要数亿美元的投 资和无数次计算。分子对比能说明全部问题：人类基因组是由 DNA———只含有 4 种碱基的简单的线性分子。而蛋白质是由 20 种被 称为氨基酸的不同成分组成的复杂结构。 作为世界头号科技强国的美国，在这方面自然是一马当先，其生 物技术的研究重心已经从基因组测序转向了基因功能和蛋白质功能 的探测。继 2000 年 9 月启动 “蛋白质结构启动计划”后，美国于 2002 年实施了 “临床蛋白质组学计划”，以开发以蛋白质研究为基础的癌 症诊断和治疗系统。目前在美国，蛋白质组学甚至已经形成了产业和 市场，美国一家咨询公司的研究显示，到 2005 年这一市场将达到 27 亿多美元。目前，美国米里亚德遗传学研究所、甲骨文公司和日本日 立公司已经组成联盟，计划在 3 年内完成人体所有蛋白质的图谱。 其他国家也不甘落后。如日本于 2001 年启动了蛋白质解析工程， 并于 2003 年确定了 “生物立国”战略，明确提出了加快蛋白质组等 方面的研发步伐。为了抢占 21 世纪生命科学研究的这个制高点，日 本已制定出措施，决心打好后基因组研究这场攻坚战。 而我国在该领域也具备了较好的基础，当初我国参加国际人类基 因组计划的时候，只争取到了人类基因组 1%的测序任务，但现在我 国科学家经过持续的努力，已经获得了国际蛋白质组计划的主要项目 ——国际人类肝脏蛋白质组计划的领导权。我国将承担整个国际蛋白 质组计划 20%以上的任务。 （二） 克隆技术与干细胞 自 1997 年由取自一只 6 岁成年羊身上的乳腺细胞培育成功的克 隆羊“多莉” 在英国问世以来，克隆技术获得了空前的发展，克隆 鼠、克隆牛、克隆猪、克隆猫、克隆猴等相继问世，这些成功使人们 看到了利用克隆技术培育优良品种家畜以及挽救濒危珍惜野生动物 的可能性。不过克隆技术最大的应用可能还在医学领域：利用克隆技 术培育人类胚胎，使其发育成各种组织和器官，以供医疗或研究之用。 而这又牵扯出另一重要的技术领域，即干细胞的研究。 干细胞是指动物体在发育过程中，体内所保留的部分未分化的细 胞。干细胞根据其分化潜能的大小，可以分为三类：一类是全能干细 胞，它具有形成完整个体的分化潜能。如胚胎干细胞，它具有与早期 胚胎细胞相似的形态特征和很强的分化能力，可以无限增殖并分化成 为全身 200 多种细胞类型，从而可以进一步形成机体的任何组织或器 官。第二类是多能干细胞，它具有分化出多种细胞组织的潜能，但却 失去了发育成完整个体的能力。第三类称为专能干细胞，只能向一种 类型或密切相关的两种类型的细胞分化。 干细胞的用途非常广泛，涉及到医学的多个领域。目前，科学家 已经能够在体外鉴别、分离、纯化、扩增和培养人