异基因造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征的临床分析-内科学（血液病学）专业论文.docx

浙江大学硕士学位论文致谢最后，感谢我的父母和家人，他们是我十多年求学路上的坚强后盾，在我面临人生选择的迷茫之际给我最温暖的支持，他们对我无私的爱与照顾是我不断前进的动力。II万方数据浙江大学硕士学位论文中文摘要异基因造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征的临床分析浙江大学医学院内科学(血液病学)硕士研究生滕琦蓓导师黄河教授中文摘要目的：评价异基因造血干细胞移植(allogeneic hematopoietic stem celltransplantation，allo--HSCT)治疗骨髓增生异常综合征(myelodysplasticsyndrome，MDS)ff唠效，并分析可能影响移植疗效的因素，探讨MDS患者接受allo--HSCT治疗的适应症和时机。方法：回顾性分析1999年6月至2015年10月在浙江大学医学院附属第一医院骨髓移植中心接受异基因造血干细胞移植(allo．HSCT)的骨髓增生异常综合征(MDS)及MDS转急性白血病(AML)患者69例，统计并描述其临床特征和移植后随访结果，分析患者的年龄、性别、疾病分型分期、移植前病程、合并症情况、输血依赖、铁负荷、染色体、移植前骨髓原始细胞比例、移植前治疗、移植物类型、供者选择、供者性别、供受者血型、移植后急性移植物抗宿主病(acutegraftversushostdisease，aGVHD)和慢性移植物抗宿主病(chronicgraftversushostdisease，cGVHD)等因素对3年总生存(overNlsurvival，OS)率和无病生存(disease--freesurvival，DFS)率的影响，分析可能影响MDS移植疗效的危险因素，进一步探讨MDS患者接受alIo--HSCT的适应症和时机。结果：69例MDS患者接受a110—_HscT，中位随访时间为48．2(198．8—1．8)个月，III万方数据浙江大学硕士学位论文中文摘要65例植入成功，2例骨髓抑制期死亡，2例原发性植入失败，ANC植活中位时间为12(11—16)天，PLT植活中位时间为14(12—17．5)天。41例发生aGVHD，中位时间为14(11．18．25)天，II．IV度aGVHD 24例，累计发生率为34．8％；III．IV度aGVHD14例，累计发生率20．3％。45例发生cGVHD，其中局限型cGVHD25例，累计发生率为36．2％，广泛型cGVHD20例，累计发生率为29．O％。3年OS 率为58．4％，3年DFS率为58．0％，3年累计复发率(relapserate，RR)为7．2％，非复发死亡率(non--relapse mortality，NRM)为36．2％。亲缘全相合移植的3年OS率和DFS率达78．3％和78．8％，显著高于亲缘半相合的50．7％(p=O．035)和49．4％(p=O．026)，高于无关供者的54．5％(p=O．182)和54．5％(p=0．217)，后两者无显著性差异(p=0．402，p=0．279)。IPSS分期为“低危／中危l”组的3年OS率为58．0％，3年DFS率为56．8％；“中危2／高危”组的3年OS率为65．4％，3年DFS率为65．4％，两者无统计学差异(p=O．709，p=0．541)。单因素分析结果显示：WPSS分期、供者选择、aGVHD、cGVHD是MDS患者行alloHSCT后3年OS率和DFS率的影响因素；其中，对于IPSS分期“中危2／高危”组，移植时有合并症、输血依赖也是其3年OS率和DFS率的危险因素；而患者的年龄、性别、疾病的分型、移植前病程长短、铁负荷、染色体异常、移植前骨髓原始细胞比例、移植物类型、供者性别、供受者血型对MDS患者allo--HSCT后3年OS率和DFS率无显著影响。将WPSS分期、供者选择、aGVHD、cGVHD纳入多因素分析，结果显示：不发生cGVHD是MDS患者allo—HSCT后3年OS率和DFS率的独立危险因素。结论：A1lo—HscT是治疗MDS的有效手段。亲缘全相合移植的长期生存率显著高于亲缘半相合移植，是MDS患者行a110—HSCT的首选，而亲缘半相合与无关供者移植疗效相当。对于一般情况能耐受移植的中高危MDS患者和具有输血依赖的中低危MDS患者，建议将allo。HSCT作为一线治疗，首选亲缘全相合移植，如缺乏，亲缘半相合供者与无关供者也是可行的选择。不发生cGVHD是MDS患者allo．HSCT后3年OS率和DFS率的危险因素。IV万方数据浙江大学硕士学位论文中文摘要关键词：骨髓增生异常综合征，异基因造血干细胞移植，总生存率，无病生存率，移植时机，移植前治疗V万方数据浙江大学硕士学位论文英文摘要Theclinicalanalysisofallogeneichematopo