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关于开展抗体药物和干细胞工程的研发与生产的设想苏州大学医学生物研究所 项目意义 抗体药物是以基因工程、细胞工程、发酵工程等技术研发的生物技术产品，也是全球生物技术领域产业化最为成功的范例。抗体药物技术集成了20世纪50年代以来生命科学最前沿的成果和关键技术，是生物制药业的重要标志。 抗体性药物 抗体药物又是近年来复合增长率最快的一类生物药物，占现有生物药物的30%-35%。 临床用的抗体药物，主要有诊断用药和治疗用药两大类。 治疗性抗体：截至2006年，美国FDA已批准35个抗体药物，还有100多个抗体药物进入临床研究，500多个抗体药物处于临床前研究。 全球抗体药物年销售额从1997年的3.10亿美元已上升到2005年的150亿美元，在生物制药业中所占份额也从2000年的1/5上升到2005年的1/3。 诊断性抗体药物，国内各家医学科研院所的重点实验室都有些自主创性性成果，并在实验诊断或临床检测中试用，但自主产业尚未形成规模和品牌； 治疗性抗体药物的产业刚刚起步。已有11个抗体药物被国家食品药品监督管理局（SFDA）批准上市，一些具有自主知识产权的抗体药物正在进行或者完成临床研究，等待批准上市； 国家加强了对抗体药物立项的力度，如国家高技术研究发展计划（即863计划）中的“疫苗与抗体工程”重大专项和“生物制药关键技术”重点项目，以及国家新药创制重大专项等，建立了国家资资助与企业、社会匹配相结合的融资机制，中国的抗体药物产业正在崛起。 项目意义 干细胞是21世纪生物科学成就的重要标志各种干细胞研究中，胚胎干细胞最引人注目。它具有发育的全能性可以诱导分化为机体中所有种类的细胞；具有种系承传能力，易于进行基因改造操作，成为再生或细胞替代疗法的细胞源。而成体干细胞通过再编程形成种子细胞，具有良好的组织工程和再生医学运用价值，并且无伦理问题，成为生物医药产业化的亮点。 生命科学前沿课题：干细胞的研究和运用 将干细胞付诸于临床治疗，必须寻到丰富、合适的干细胞源，彻底了解其细胞生物学及细胞与环境的相互作用，必须能够准确地实施干细胞操作。为此，本所愿将干细胞的基础研究和应用开发列入未来生物技术产业的另一翼。 项目技术基础 学科相互交叉—江苏省干细胞重点实验室和生物技术研究所 强强联合的合作团体 构 建 4 个 平 台 3种8株杂交瘤细胞获第八届国际白细胞分化抗原会议（澳大利亚2004）新命名的CD分子 申请国家发明专利10项，获得国家发明专利6 项 ELISA 试剂盒的研制 * 干细胞(Stem Cell)是一种未充分分化，尚不成熟的细胞，具有再生各种组织器官和人体的潜在功能，医学界称之为“万用细胞”。干细胞包括胚胎干细胞（ESC）和成体干细胞。成体干细胞根据不同的组织来源和主要分化趋向分为：间充质干细胞、造血干细胞和神经干细胞等等。 干细胞是什么？ 克隆样生长的 人胚胎干细胞 梭形的骨髓间 充质干细胞 悬浮生长的 神经干细胞 胚胎干细胞（ESC） ESC 当受精卵分裂发育成囊胚时，内层细胞团（Inner Cell Mass）的细胞即为胚胎干细胞（ESC）。胚胎干细胞具有全能性，可以自我更新并具有分化为体内所有组织的能力。 成体干细胞 在特定条件下，成体干细胞产生新的干细胞，或者按一定的程序分化，形成新的功能细胞，从而使组织和器官保持生长和衰退的动态平衡。 但成体干细胞分化增殖能力普遍要比胚胎干细胞低。 骨髓中间充质干细胞和造血干细胞的分化。 2001 Terece Wnslow, Lyda Kbuk 胚胎干细胞和成体干细胞的比较 全能性（ Pluripotent ） 分布散不易提取， 传代能力较低 自体移植低免疫排斥 多能性（ Multipotent) 随年龄干细胞能力下降 异体移植有免疫排斥 （但有可能被解决） 商品化细胞株 胚胎干细胞 成体干细胞 胚胎干细胞重编程研究 1. 体细胞核移植 2. 与胚胎干细胞融合 3. 胚胎干细胞提取物参与的重编程 体细胞核 卵母细胞 成体细胞 ESC ESC 细胞膜打开的成体细胞 ESC提取物 ESC mESC (Zwaka and Thomson, 2005; Tada et al., 2001) and hESC (Cowan et al., 2005; Yu et al., 2006)) cloned mice from lymphoid cells (Hochedlinger and Jaenisch, 2002; Inoue et al., 2005) and neurons (Eggan et al., 2004; Li et al., 2004 ESC (Ta