基因编辑技术概念和原理.pptVIP

2. 基因治疗 Li 等人利用 ZFN 技术能在染色体上精确定位的优势， 通过 “剪切” 和 “粘贴” 基因， 在实验小鼠体内实现了血友病治疗， 避免了传统基因疗法带来的插入诱变风险， 首次取得了基因组编辑在基因疗法上的突破。 3. 构建模式动物 根据人类疾病所构建的动物模型，对研究这些疾病的发生及其治疗有着重要意义。基因打靶技术是在 ES 和同源重组技术的基础上发展起来的，模型构建耗时长、成本高，且模式动物的选择受到 ES 细胞的限制。 基因编辑新技术不受 ES 细胞的限制，效率高，速度快，且定点编辑更加精确，可在多种细胞及生物体的特定位点进行切割和修饰。构建转基因小鼠第一人 Jaenisch 与其同事最近利用 CRISPR- Cas 系统又构建了携带特异性突变的小鼠模型。 3. 构建模式动物 4. 改造和培育新品种 传统的改造动植物品种的转基因技术是将外源 DNA 片段插入受体的基因组中，改造基因功能，使其表达优良的性状，获得人类需要的品种。基因编辑技术则可以进行定点修饰， 达到高效定向。 Shukla 等对玉米进行肌醇磷酸激酶 1(inositol phosphate kinase 1，IPK1)基因的修饰，使其对除草剂的耐性增强，在发育的种子中肌醇磷酸盐表达谱也发生了与预期一样的改变。 Townsend等以烟草中的丙酮醇合酶(acetolactate synthase)基