临床试验 金丕焕.pdf

第 1 页 第 一 章　　绪 　　论 一、经验医学及其局限性 随着人类历史的发展 ，医学也在发展 。人类在与疾病的斗争 中不断积累行之有效的医 疗经验，摒弃经不住考验的医疗方法，使医学得到发展。各种传统医学的发展 ，大致都经过 了这样一个过程 。 祖 国的传统医学在其发展过程 中保证 了华夏 民族 的繁衍生长 。但是 ，由于人类机体 十分复杂 ，其病理生理 的变化受到各种外界和 内在 因素 的影 响 。同样 的治疗方法对有些 病人会很有效，而对患同样疾病的另一些病人又会无能为力 ；一些疾病有 自愈的倾 向，在 这种病人身上使用 了某些药物而病愈 了，其实是 自愈 的结果 ；有些疾病 随季节 的变化而 加重或减轻 ，因而某种药物有 时显示 出很有效 ，有 时则无效 。凡此种种使 医疗经验 的积 累十分 困难 ，这种情况不仅使经验积累需要很长 的时间，而且也会使一些糟粕混入精华 之 中，很难清除。 二、昙花一现的医疗方法 在 医疗方法（包括新药 ）没有走上法制化管理 的年代 ，曾经涌现 出许多所谓“十分有效 ” 的治疗方法 。 世纪 年代在前苏联 出现 了“活质 ”学说 说碳酸钠溶液 苏打水 ）洗澡可 以长寿 ，但 很快就被淘汰 了。 世纪 年代早期，鸡血疗法风行一时，出现了许多宣传鸡血可 以治百病的小册子 ， 一时间到处是公鸡啼叫之声。但 曾几何时鸡血疗法 已烟消云散 。 在 世纪 年代 ，“针刺麻醉 ”被吹得神乎其神，使许多病人在手术过程 中不得不忍受 着极大 的痛苦 。但现在还有谁愿意接受这种非人道 的“麻醉 ”呢 ？ 世纪 年代晚期，卤碱疗法治百病的传说又风行一时，甚至有医师用这种在歌剧 “白毛女”中杨 白劳用以自杀的卤碱治疗心脏病病人，其结果当然不难想象。这种经不住考 验的方法不久就无声无息了。 这些昙花一现 的方法也正是 由于上述 的疾病病理过程受外界和 内在 因素影 响的复杂 性 ，一种毫无作用甚至有害物质 的应用与疾病 的好转或痊愈 的偶然巧合 ，加上人们 的传 说和夸大造成了一时的轰动 。其实 ，从医学的观点来看 ， “能治百病 ”的药本身就是不科 学 的，而 “可 以长寿 ”又 由谁来验证 ？这些治疗方法 的共 同特点是没有经过严格 的临床 试 验 。 目前，传媒 中有许 多从未经过试验 的“非常有效 ”的“营养 品”、“药 品”、“治疗仪 ”甚至“保 健 帽 ”、“保健鞋 ”，以及从几千里之外发功治疗病人 的“气功 ”等 ，如果这些都是可信 的话 ，那 第 2 页 么医师和医院就是多余的了。这些广告至今仍充斥于市，随着人们文化知识的日益提高，虚 假广告最终都会消声匿迹 。但在现实生活中，一些似是而非的所谓 “新事物”还会 冒出来骗 人的。因此，推广临床试验的科学知识，进行科学的临床试验是十分必要的。 三、科学的临床试验 因疾病病理生理过程 的复杂性及存在个体差异 ，要决定一种新的治疗方法是否对某种 病的治疗有效，或要在几种治疗方法中比较哪种疗法更有效，并不是一件简单的事情，而是 需要 以非常认真的态度 ，科学地进行严格的试验和分析。 设计和实施不 良的临床试验却可能导致错误 的结论 ，而这种错误 的结论更 易被人所 误信 ，因它是经过 “临床试验 ”得 出来 的。有些未经严格的临床试验而在临床上被广泛应 用 的治疗方法并不一定是有效 的。例如 ，间歇性正压氧呼吸 曾被广泛应用于慢性 阻塞性 肺病 的治疗 。但 临床试验结果表 明，这种治疗方法没有什么大作用 。同样 ，高浓度氧 曾 用于早产儿 ，而 临床试验结果证 明实 际上它是有害 的。有一个临床试验说 明常用抗心律 失常药物对于 曾经有过心肌梗死 的病人是有害 的，并 由此对这些病人常规应用抗心律失 常药物提 出了异议 。 四、临床 试 验 的定义 许多学者对临床试验作出了不同的定义。国际协调会议 （ ）的定义是：“任 何 旨在揭 示或证 实产 品的临床、药物学、其他 药物 动力 学 的效应