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中国血友病预防治疗现状及展望;目录;目录;中国血友病诊断率低;中国的人均八因子用量处于全球较低水平;中国血友病治疗率低;中国血友病致残率高;目录;如何缩短国内外血友病治疗的差距;按需治疗导致关节严重损伤;Powell JS. Recombinant factor VIII in the management of hemophilia A: current use and future promise . Ther Clin Risk Manag, 5(2): 391-402. 2009;预防治疗防止出血和关节损伤;1. Manco-Johnson et al, N.Engl.J.Med., 2007; 357:535
2. Gringeri A. et al. J Thromb Haemost 9(4): 700-710. 2011;预防治疗使不同患者群保持相对健康状态;2. 选择标准剂量预防治疗，年出血率更低;2013 WFH 血友病管理指南;3. 定期监测健康状况和疾病转归;3. 定期监测健康状况和疾病转归;目录;百因止，卓越的止血疗效，追求0出血;接受预防治疗后，年出血次数从按需治疗的43.9次降至1次;在12个月的百因止次级预防治疗期间，40.6%的受试者未发生出血;此项前瞻性、开放性、多中心研究，旨在评估百因止治疗重度血友病患儿的药代动力学、疗效及安全性
53例先前接受过治疗的严重甲型血友病患儿(基础八因子水平≤2%)，入组前年龄均6岁
患儿先前有≥50天的八因子暴露日;百因止标准预防治疗，追求0出血;百因止标准预防治疗，追求0出血;与按需治疗相比，预防治疗显著减少了患儿的关节损害;Gringeri, A,Lundin B,Vonmackensen S, et al. A randomized clinical trial of prophylaxis in children with hemophilia A (the ESPRIT Study). J Thromb Haemost 9(4): 700-710. 2011;与按需治疗相比，百因止预防治疗12个月后减轻关节疼痛，
显著改善躯体健康相关生活质量;血源性
含大量血浆成分
感染风险高;百因止，全长链第三代重组八因子，抑制物发生率低;Aledort LM, Navickis RJ and Wilkes MM. Journal of Thrombosis and Haemostasis 2011;9:2180–2192;百因止，长期预防治疗费用更低;百因止，长期预防治疗费用更低;百因止，血友病预防治疗的首选;THANK YOU !
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