实验流行病学姜晶课件.ppt

实验流行病学姜晶;;观察与实验的区别;;;第一节：概述;经典的实验流行病学案例-1;经典的实验流行病学案例-1;经典的实验流行病学案例-2;经典的实验流行病学案例-2;经典的实验流行病学案例-2;;第一节：概述;实验性研究定义;基本原理;基本特征;第一节：概述;实验流行病学的类型;临床试验（clinical trail）;临床试验的结构示意图;中国研究案例-1;;个体试验（individual trail）;个体试验的结构示意图;中国研究案例-2;;研究结果;社区试验（community trail）;社区试验的结构示意图;中国研究案例-3;中国研究案例-3;第一节：概述;应 用;应 用;第二节：研究设计与实施;验证病因假设 评价疾病防治措施的效果和预后影响因素 考核治疗措施的效果和安全性;研究要素;2.确定研究类型、选择研究场所、募集研究对象;研究对象具有待研究的疾病和高危因素，并且该疾病和高危因素有明确、严格的定义和可靠的诊断标准和方法。 研究对象通常是无目标结局的人群。 其他决定研究人群选择的因素包括： 预计对干预措施有效、无害、 预期对研究依从性好 预期目标结局发生率较高 选择有代表性的人群;3.计算样本量;第一类错误（α）出现的概率，即出现假阳性错误的概率，通常限定不超过0.05， α越小，所需样本量越大。 第二类错误（β）出现的概率，即出现假阴性错误的概率，通常限定为0.1，不宜超过0.2。1- β位检验效能， β越小， 1- β越大，所需样本量越大。 ;样本量的计算：主要因素;样本量的计算：公式;样本量的计算：公式;样本量的计算：软件;消除非实验因素（例如自限性疾病的自然缓解、安慰剂效应和影响疾病预后的其他因素）干扰而产生的混杂和偏倚，以便得出正确的结论； 通过对照组可取得研究指标的数据差异，即为研究的实验组提供一个可以比较的基础； 有助于确定治疗的副作用或疾病本身产生的并发症。 ;设立对照;安慰剂：不含活性成分的制剂 确定受试药物的“真实”或”绝对”疗效与不良反应 适用于目前尚无有效药物治疗的疾病 适用于较轻病情 对是否采用药物治疗尚有争议 研究周期较短、在规定的观察期内病情不致恶化 采用安慰剂不会带来不良后果的病人。 病??较重的可采用 （试验药＋常规治疗）与（安慰剂＋常规治疗）;又称“标准对照” 与目前临床上公认的、效果肯定的标准疗法作比较； 旨在考核新药在疗效或安全性方面是否等同或优于已经为临床所采用的有效药物。 或是评价仿制药是否在疗效和安全性方面不差于原研药。 ;对照组不给予任何处理； 试验是非盲的，除某种特殊情况外，一般不宜采用，如某些外科手术和尚无有效疗法的探索性研究中使用。;同一组病人先后接受两种不同的治疗；以其中一种治疗为对照，比较两种治疗结果的差别。或是左右两侧同时接受不同两种治疗，比较两种治疗结果的差别。;研究对象随机分为两组，按不同顺序先后接受两种不同的处理措施，每个研究对象兼作试验组和对照组，消除顺序对疗效可能产生的影响。 两阶段之间应有一个洗脱期。;对一组新入院的病人用新方法干预治疗，其观察结果与传统方法的结果（可来自文献或即往的研究结果）、或医院的历史记录相比较； 缺乏可比性，除某种特殊情况外，一般不宜采用。 ;5.随机分组;方法：抽签、掷硬币或随机数字表等； 操作：研究对象直接进行随机化分组， 实施过程中不作任何限制或调整； 缺点：如果受试病例数较少,则各组病人数会出现不平衡现象，各组也可能不均衡 ;简单随机;分层随机;分层随机;操作：事先规定一定大小的区组，然后在区组内进行随机化分组； 目的：在随机分配过程中任一时刻。都能保持治疗组和对照组病人数相对平衡，两组相差人数不会超过每一区组人数的一半?。 ;区组随机;常用方法：为编号的、不透光的密封信封或药品容器、目前采用中心随机化系统； 目的：随机化分组是为了控制医生和研究对象的倾向性偏倚，随机化分配隐匿与随机化分组同样重要，随机化分组联合分配隐匿才是真正意义上的随机。 ;研究参与者 研究对象 医师/观察者 资料整理分析者 实验设计者;研究对象、临床医师和研究者都知道病人接受治疗的具体内容，试验公开进行。适用于有客观观察指标的试验。 多用于外科手术、评定某些生活方式（饮食、锻炼、吸烟等）的改变 缺点 容易产生观察性偏倚； 分配在对照组的患者依从性不佳。 ;优点 避免来自研究对象的偏倚 有利于试验的安全性 缺点 不可避免临床医师在考核疗效时的主观因素所导致的偏倚。 注意事项? 疗效考核尽可能采用客观指标，或第三方评价。 ;双盲：研究对象和医师被盲;三盲：研究对象、医生和资料整理分析者被盲;盲法总结;计数指标 评价治疗措施：有效率、治愈率、病死率、生存率、复发率… 评价预防措施