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药物经济学评价质量研究论文 　　 　　1研究要素 　　 　　1.1研究的问题和目的 　　 　　药物经济学是一门以解决实际或假设经济学分配问题为目的的研究学科着手开展药物经济学研究前首先应明确研究的问题包括提出问题和确立研究目的药物经济学研究需要解决的是特定的医疗问题如某一特定的疾病或某项治疗方案评价研究的对象不仅局限于药品也可以包括疾病的治疗方案（如手术治疗和物理治疗等）以及预防方案在提出待解决问题并选择目标的同时也决定了包括研究对象、研究角度、备选方案、分析方法、成本和产出测算等具体研究方法的选择可能的研究角度包括支付方、医疗服务提供方、或全社会角度在不同角度下的研究成本和产出测算的内容不同并可能有显著差异这是因为研究的目的和选取的方法都是为了回答所提出的基于特定角度的问题 　　 　　1.2替代方案的选择 　　 　　替代方案又称备选方案指待评价的方案在临床治疗过程中最有可能代替的卫生保健措施是经济性评价中的参照物由于药物经济学研究的是比较性的成本效果替代方案的选择对结论有直接的和决定性影响根据笔者评审澳大利亚PBAC药品报销申请和中国药物经济评价研究报告的经验来看这属于评价中争论较多的地方通常替代方案应具有相同或类似的药理特性在以上条件无法满足的情况下则考虑在同一治疗组中使用最多的选择或对照现行临床指南中的标准管理方案进行选择有的时候可能需要选择多个替代方案分别进行比较不同的卫生系统下同一药品或干预措施的备选方案不尽相同这主要是由于各国临床指南有所不同并且医疗卫生保健措施的选择很大程度上受到报销系统的制约和限制研究的过程中需要明确所选择的替代方案更需要对其进行详细的描述和比较分析以增加研究的透明度和可信度 　　 　　1.3卫生保健措施的临床功效 　　 　　首先要分清临床功效(clinicalefficacy)和临床效果(clinicaleffectiveness)是两个不同的概念前者是把治疗的结果放在理想条件下如在临床随机对照试验中得出的治疗效果结论通常试验条件经过严格控制患者经过筛选、定期随访和有计划的跟踪导致治疗过程的依从性较高但在现实治疗过程中这种理想的情况无法满足此时的结果称为临床效果这种情况下医疗措施的治疗效果通常没有临床功效那么高对临床试验证明功效较差的医疗干预不是我们关注的研究对象除非该方案有其他方面明显的优势比如耐受性较好、安全性较高或者使用方便增加依从性等总之当干预措施所带来的健康收益无法平衡它可能的健康风险时则放弃对其进行进一步的经济性评价因此在开展药物经济学评价前需要对临床效果至少是临床功效有充分的掌握在澳大利亚PBAC药品申请指南和英国NICE医疗科技评估指南中很大一部分内容都是关于临床证据的评价[67]经济评价方法的选择也与所建立的相对临床功效密切相关例如当明确与替代方案相比临床功效相似或相等的情况下可以考虑使用最小成本分析法可以说临床试验的结果往往是药物经济学评价的基石 　　 　　1.4成本和健康产出的识别和测算 　　 　　成本和健康产出是药物经济学评价的两大要素比较分析待评价方案和替代方案的成本和健康产出是研究的主要任务尽管全面的测算成本和产出不可能实现或没有必要但重要和相关的成本和产出应予以识别而后所识别的成本和产出可作为变量进行分析并对其中可能的不确定性进行处理根据研究问题和目的的需要成本被分为直接成本、间接成本和隐性成本健康产出则有效果(efficacy/effectiveness)、效用(utility)和效益(benefit)几种形式这些分类有助于我们更有效地识别、计量并赋值在研究过程中对成本和健康产出数据的来源应予以详细的考证和记录在不同等级的证据中应选择等级较高的证据例如荟萃分析（Metaanalysis）和随机对照临床试验结果而观察性研究和专家意见等较低等级的证据通常不予以优先考虑 　　 　　1.5成本和健康产出的时间调整 　　 　　由于评价和比较不同的项目或干预措施需要在同一个时间点进行而我们所收集的数据并不一定发生在同一时间或者许多医疗卫生服务项目都持续长达数年相应的成本投入和收益也是跨时间延续的这时候需要对成本和产出进行时间调整主要的原因是由于人们对于花费（成本）和收益具有时间偏好人们通常喜欢推迟花费而提前获益对成本和健康产出的时间调整根据发生在过去或未来分别利用医疗服务价格指数（medicalCPI）或贴现率进行调整 　　 　　1.6评价方法及评价指标 　　 　　药物经济学评价有四种基本类型分别是最小成本分析法(costminimizationanalysis)成本效果分析法(costeffectivenessanalysis)成本效用分析法(costutilityanalysis)成本效益分析法(costbenefitanalysis)几种方法