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审评中心对现阶段研究者发起的临床试验 (IIT) 的认识 杨志敏 ,主任药师，国家食品药品监督管理总局药品审评中心临床审评一部 随着药物研发全球化趋势的加剧和我国药物创新能力的不断增强，近年来在我国开展的临床研究数 量呈递增趋势。 据统计， 2005 －2010 年我国共有 1 999 项临床研究在美国 Clinical Trials ．Gov 进行注册， 其中 2005 年为 144 个，2006 年为 198 个，2007 年为 278 个，2008 年为 368 个，2009 年为 466 个， 2010 年 为 545 个 ， 登 记 的 研 究 中 大 部 分 为 研 究 者 或 学 术 机 构 发 起 的 临 床 研 究 (investigator-initiatedclini-cal trial ， IIT) 。从总体数量分析，除了以药品注册为目的的临床研究之外，由研 究者发起的各类研究已开始占有越来越重要的地位。 另一方面， 由于越来越多的临床单位参与或主导高水 平的国际多中心研究， 如 IPASS 研究、 INTEREST 研究、 EACH 研究， 获得国际学术界和同行的高度认可， 更加激发了国内研究者开展临床研究的热情， 从而不断探索和研究更多更好的治疗方案， 获得更加充分和 科学的研究数据，通过循证医学方法提升临床治疗水平，为患者带来更多临床获益。 目前我国对研究者发起的临床研究的认识和监管工作刚刚起步，研究和借鉴国外的管理模式是现阶 段必要的工作。为此，本文就欧美等国家和地区研究者发起研究的相关情况进行概要性介绍，力求为制定 和完善我国的相关法律法规体系，提高我国研究者发起研究的管理水平和研究质量发挥一定作用。 IIT 是指由研究者申请发起的一个或一系列临床研究。 其与制药公司发起的临床研究最大区别在于， IIT 中制药公司不承担主导角色和申办者职责，仅直接或间接提供试验药、对照药或部分经费。其研究范 围常常是制药企业申办的研究 (industry-sponsoredtrial ， IST) 未涉及的领域，例如罕见病研究、诊断或治疗 手段比较、上市药物新用途等。研究者发起的临床研究与制药企业发起的临床研究并行，互为补充，才能 更好地推进药物研究的深度和广度，更多地获得研究数据，为循证医学提供依据。 各国研究者发起的临床研究监管现状 1. 美国 美 国 FDA 将 临 床 研 究 分 为 新 药 临 床 试 验 (investigational new drug ， IND) 和 非 注 册 临 床 试 验 (Non-IND) 。 IND 试验需在获得 FDA 许可并经机构审查批准后方可开始，并在 FDA 的监管下开展； Non-IND 试验只需通过机构审查批准，即可在研究所在中心监管下开展，并不需要另行通知 FDA 。该体 系下， IIT 也被分为 IND-IIT 和 Non-IND-IIT ， IND-IIT 需递交 IND 申请； Non-IND-IIT 研究的发起和 实施不受 IND 法规约束，无需向 FDA 申报，但需要通过机构审查后进行，由大学和医院等学术机构 自 行 管 理 ， 知 情 同 意 过 程 符 合 美 国 联 邦 法 规 21 CFR 56 和 50 ， 并 且 在 美 国 进 行 的 试 验 需 要 在 Clinical Trials ． gov 上注册。在该模式下， Non-IND 试验得到的数据一般情况下不能用于申报注册。 IIT 包括上市后说明书内使用的研究、 上市后超说明书使用的研究以及新药研究。 其中上市后说明 书内使用的研究为 Non-IND-IIT ；上市后超说明书使用的研究需首先判断是否符合豁免 IND ，如符合， 则不需要递交 IND 申请。新药研究即 IND-IIT ，其申报监管均需按照 FDA 的相关要求进行。对于试 验用药为已上市药品的临床研究，豁免