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造血干细胞移植 治疗儿童白血病的进展 内蒙古医学院 07 级研究生： 侯慧 国艳艳 王梅玲 王海军 讲述内容 造血干细胞移 植 儿童白血病 与小儿 HSCT 儿童造血干细胞移植 治疗白血病的进展 ? 干细胞是一类具有自我更新和分化 潜能的细胞。它包括胚胎干细胞和 成体干细胞。 ? 造血干细胞是体内各种血细胞的唯 一来源，它主要存在于骨髓、外周 血、脐带血中。 造血干细胞 （ HSCT ） 泛指将各种来源的正常造血干细 胞在患者接受超剂量化（放）疗后 ，通过静脉输注移植入受体内，以 替代原有的病理性造血干细胞，从 而使患者正常的造血及免疫功能得 以重建。 造 血 干 细 胞 移 植 造血干细胞移植的临床种类 造血干细胞移植 （ HSCT ） ︱ 外周血干细胞移植 （ PBSCT ） 骨髓移植 (BMT) 脐血干细胞移植 （ CBSCT ） 自体骨髓移植 （ ABMT ） 异基因骨髓移植 （ Allo-BMT ） 自体外周血干细胞 移植 （ PBCST ） 异基因外周血干细 胞移植 （ Allo-PBSCT ） 造血干细胞移植的基本步骤 1) 移植前预处理 2) 采集干细胞 3) 植入患者体内 ? 使用超大剂量的放疗或化疗 ，最大限度地消灭体内残存 的肿瘤细胞，同时抑制患者 免疫系统，使供者造血细胞 能顺利植入 ? 将正常的造血干细胞通过患者静脉输 入体内，造血干细胞能自动定居在患 者骨髓内，利用造血干细胞具有不断 自我复制和分化的能力来重建患者造 血功能，通常需要 1 ～ 2 月的时间，免 疫功能的恢复需长达 6 月 ～ 1 年的时间 。 ? 根据供者造血干细胞来源不同 ，可采集供者骨髓，或外周血 干细胞，或脐带血干细胞作为 移植的“种 子” 造血干细胞移植的国内进展 主要进展有 三方面： 一、造血干细胞的来源除了骨 髓以外，外周血与脐带血已经 稳步上升。 二、配型不合一半相合的移植正 在迅速增多。 三、移植的预处理方案已有不 断改进不但使移植的疗效提 高，而且使受者的年龄上限 亦由４５岁提高到６５岁。 儿童白血病 ? 白血病是儿童时期最常见的恶性肿瘤 ,15 岁以 下儿童发病率约为（ 2 ～ 4 ） /10 万 , 每年约有 新发病例 , 严重危害儿童健康。 ? 特点： 1 、恶性程度高，病情发展迅速、大多是急性； 2 、对化学药物治疗很敏感，癌细胞容易杀灭 15000 例 HSCT 在小儿白血病治疗的 地位 ? 小儿白血病治疗的目标 是根治疾病而非延长生命。 ? 目前应用强烈的联合化疗方案 , 国际上 急性淋巴细胞白血病 (ALL) 的 EFS ： 80%~90%, 急性非淋巴细胞白血病（ ANLL ） EFS ： 40% 左右。 国内水平 北京儿童医院、上海儿童医学中心及中山大学附属第二医院等少 数治疗中心也达到了国际水平。 因此联合化疗是目前根治小儿白血病的首选治疗方法 。 ? 然而仍有 20% ～ 30% 难治、复发的 ALL 及高危 ANLL 单纯化疗效果 欠佳 , 经有效化疗完全缓解后需要 HSCT 疗法。 HSCT 在小儿白血病治疗的地位 急性白血病 CR 后治疗方法的疗效比较 0 20 40 60 80 100 不化疗 定期化疗 ASCT Allo-SCT ANLL ALL 复 发 率 我国小儿 HSCT 的现状 ? 问题 ： 1 、经济问题 2 、骨髓供者问题 3 、技术 资源分散问题 ? 优势 ：脐血资源丰富 ? 发展方向 ：建立几个现代化的儿童造血干细胞 移植中心 , 培训素质高的儿科医护队伍 , 并建立 我国儿童 HSCT 中心协作网 , 进行前瞻性的大 批量临床与实验研究。 小儿 HSCT 的特点 ? ① 恶性血 液病 ，如 白血病 、恶性淋巴瘤等大部分 (70 ％～ 80 ％以上 ) 可经正规化疗达到治愈 ，仅 20 ％左右 需要 HSCT ? ②遗传性疾病多见 ，如遗传性血液病 ( 地 中海贫血 、 范可尼贫血等 ) 、遗传代谢病 ( 如 HurlerS 病等 ) 、原发 性免疫缺陷病等 ，目前