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五、数值变量的样本含量 估计简介 两均数比较的估算 实例分析（例数相等 ) ? 欲研究某新药降低高血脂患者的胆固醇疗效， 研究者认为试验组与安慰剂组比较，其血清胆 固醇值平均下降 0.5mmol/L 才有临床意义，查 阅文献得血清胆固醇值的标准差为 0.8mmol/L, 且规定两组例数相等，且 α =0.05 ， β =0.10 （ power=0.90 ），该研究所需的样本含量为多少 ？ 样本量估算的统计学方法 LC 骆 _ 图文 .ppt 一、临床研究为什么需 要估计样本含量 复习 1 ：统计学三大任务与三大规则 ? 任务： 描述 样本特征、 估计 总体参数 、检验总体差别 ? 规则：（必须考虑） 数据 类型、 分布 类型、 对比 类型 1. 统计描述任务 例：某样本个体分布的 集中 趋势与 离散 趋势怎 样 ？ （ 1V 点， 2V 线， 3 Ｖ面 . 影子 _ 线） ? 数据 ：计数（ % ），定量（平均数），等级 （平均 Ridit 值） ? 分布 ：正态 (Mean ， SD ， 95%CR ) ，对数正 态 (G) ，偏态 (M, Q/R ， P 2.5 ~ P 97.5 ) （双 / 多变 量 - 相关回归） ? 对比 ：变量 = 两组观察值（各组均数与标准 差），变量 = 差值（差值的均数与标准差） 2. 置信区间任务 例：某总体指标在哪一区间 ？ （借鉴反推） 数据 ：计数（直接法 / 正态近似），计量（正 态法），等级（正态近似） ? 分布 ：正态（正态法），对数正态 (lg 值置信 区间 ) ，偏态（百分位数法） ? 对比 ：变量参数置信区间，差值参数置信 区间（临床试验） 3. 假设检验任务 例：某 2 个总体指标相同 ？ （ 直接应用概率分布 ） ? 数据 ：计数（正态近似法 u , 卡方），计量（ 均数检验），等级（秩和检验） ? 分布 ：正态（ u ,t ），对数正态（ lg 值 t 检验） ，偏态（秩和检验） ? 对比 ：组间比较（ u , t , H ），与总体比较（ u , t , H ） 统计推断中的误差估计 最基本公式： 误差 = 个体变异程度 / n 的平方根 ? 均数误差 = 标准差 /sqrt( n ) ? 率的误差 = sqrt ［ p (1- p )/ n ］ n 大小举例 ? 1 、 n =3 ，三个克隆 ? 2 、女大学生 33% 自动退学？ n = ？ ? 3 、 n 1 =20 ， n 2 =100 ， n = ？ ? 4 、 1987 年某产科医师为研究胎次与儿童智 力的关系，收集病案资料（考上大学人数） ：第一胎 19 人、第二胎 18 人、第三胎 10 人、 第四胎 7 人、第五胎 4 人。由此得出结论：智 力与胎次有关，胎次愈多智力愈差，第一胎 智力最好。 n = ？ 可重复原则 ? 样本含量（ Sample ）的估计是临床研 究科学设计的重要内容。 ? 可重复性，是指任何科学研究必须遵 守的原则，其目的是要排除偶然因素 的影响，得出科学的、真实的、规律 性的结论。 样本含量的大小 ? 在临床研究中，样本含量越小，其抽 样误差越大。 ? 若样本含量不足，可重复性差，检验 效能低，不能排除偶然因素的影响， 其结论缺乏科学性、真实性。 ? 若样本含量过大，试验条件难以严格 控制，容易造成人力、物力和时间上 的浪费。 估计样本含量的目的 ? 在保证某个临床试验 / 临床研究的结论 具有一定科学性、真实性和可靠性前 提下，确定某研究所需的 最小观察例 数 。 二、估计样本含量 的方法 两大类方法 ? 1 、公式法，可满足多种设计的要求， 目前应用广泛。 ? 2 、查表法，简单、方便，但受条件限 制，有时不一定完全适应。 三、估计样本含 量的步骤 1 、确定设计方法 ? 任何临床试验，其设计方案是首先需 要确定的，而样本含量的估计也是在 设计方案基础上的。不同的临床科研 设计方法，其样本含量的估计方法不 相同 2 、确定资料类型 ? 当临床试验的设计方案确定后，需要 确定临床试验所得数据的类型，例如 ， 计量 （数值）、 计数 （无序分类） 、 等级 （有序分类），因为样本含量 估计方法与数据类型有关 3 、考虑统计方法 ? 样本含量的估计还要与以后将要使用 的统计方法的条件相结合。如 单因素 分析 、 相关与回归 、 多因素分析 等。 目前样本含量估计的公式计算主要针 对单因素分析，而多因素分析的例数 估计请参考有关书籍 4 、确定基本参数 在各种临床科研设计方法的样本含量估计中 ，需要研究者事先确定的条件有： ? 第一类错误的概率 α ，第二类错误概率 β ， 容许误差 δ 。 ? 若终点指标为数值变量时，还需要研究者确 定总体标准差 σ 。 ?