最新批准的干细胞临床试验简介与干.ppt

L o g o 最新批准的干细胞临床试验简介 及干细胞治疗自闭症相关知识 医学部 Company Logo 1. GERON 公司治疗脊髓损伤 2. ReNeuron 公司治疗缺血性中风 3. Mesoblast 公司治疗膝关节炎 4. 干细胞治疗自闭症简介 主要内容 Company Logo GERON 公司治疗脊髓损伤 Geron 简介： ? 美国一家从事生物医药的公司； ? 治疗癌症和慢性退性行疾病如脊髓损伤，心 脏疾病和糖尿病。 ? 公司在抗癌药物和抗癌疫苗（通过临床实验） 的开发都处于领先的地位， ? 基于胚胎干细胞的治疗也处于国际领先地位 ? Geron 通过全世界第一个 FDA 批准胚胎干细 胞治疗脊髓损伤的临床应用。 Company Logo ? 产品名 ： GRNOPC1 ? 细胞来源 ：冷冻保存的由人胚胎 干细胞分化而来的神经少突胶质祖 细胞； ? 适应症 ：脊髓损伤（ SCI ） Company Logo ? 安全性研究 ： 1. 细胞移植后 12 个月 没有畸胎瘤 形成； 2. 急毒、长毒实验证明无系统毒性； 3. 无神经系统异常性疼痛； Company Logo ? 临床前动物有效性研究： 1 、能够迁移到受损部位并能够成熟为有 功能的少突胶质细胞， 2 、具有轴突再生和分泌因子的功能 3 、实验组动物（注射 GRNOPC1 ）较对照 组运动功能得到改善 Company Logo Company Logo 临床前有效性与安全性总结 Company Logo ? 细胞制备 1 ）人胚胎干细胞的扩增； 2 ）人胚胎干细胞诱导分化为 GRNOPC1 ； 3 ）细胞收获、剂型、冷冻保存成为 GRNOPC1 药物。 Company Logo 临床研究方案 他克莫司 Company Logo Geron 公司下一步计划 ? FDA 复审通过临床数据和正在进行的 附加的动物试验数据后， Geron 公司将 寻求 FDA 批准以扩展研究，包括： 1 、增加 GRNOPC1 的剂量； 2 、加入完全颈部损伤病人的试验； 3 、增加 ASIA 制定的 B 或Ｃ级损伤的病人 Company Logo ReNeuron 公司试验简介 ? ReNeuron 是一家在 UK 从事成体干细胞的公 司，致力于干细胞治疗。公司创建于 1997 年，主要研究神经再生。 ? 消息来源： 2009 年 1 月 19 日 Nature News 和 其公司网站； ? 产品名称： ReN001 ； ? 细胞来源： 人胚胎来源的神经干细胞系 ； ? 临床前研究： 在脑中风大鼠模型中，干细 胞移植后能够促进新的血管以及神经元的 形成； Company Logo ? 细胞标准： ReN001 是经标准化能够 进行临床和商业用细胞治疗产品； ? 病人选择： 12 名缺血性中风后 6 到 24 个 月的患者； ? 注射方式： 立体定向局部注射（大脑 受损区域） ? 手术时间： 1-2 个小时，根据注射的细 胞数而定 Company Logo Company Logo 澳大利亚 Mesoblast 公司简介： ? Mesoblast 成立于 2004 年，是一家在澳 大利亚从事成体干细胞的公司，主要 研究骨和关节疾病 ? 公司还有美国 Angioblast 公司 39% 的股 权，其子公司主要研究成体间充质前 体细胞（ MPCs ）治疗心脏、血管和眼 部疾病。 Company Logo ? 消 息 来 源 ： 2 0 0 9 年 1 月 2 0 日 Mesoblast 公司网站 ? 产品名称： RepliCart ? 细胞类型： 异体间充质前体细胞 ? 患者入选条件： 18-40 岁 6 个月内膝关 节外伤接受前十字韧带手术的患者 Company Logo ? 注射方式： 局部注射 Company Logo ? 注射剂量 ： 治疗组： 1/2 剂量 RepliCart 加透明质烷 对照组：透明质烷 ? 主要终点： 12 个月后观察其安全性 次要终点： 防止膝关节炎和软骨细胞