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２０１８年基因治疗之应用深度分析报告
内容目录
一、肿瘤和遗传疾病是基因治疗的主战场 4
二、 CAR-T ： “离体 ”基因治疗目前最成功的应用 4
（一）十年磨一剑， CAR-T 巨轮终扬帆起航 5
（二）血液肿瘤小试牛刀，实体瘤千亿市场才是星辰大海 8
三、地中海贫血：基因治疗有望颠覆现有治疗方案 14
（一）现行方案均有瑕疵，基因治疗一劳永逸 14
（二）多方竞相入场， Bluebird 进度领先 15
四、镰刀型细胞贫血：基因编辑或将抹除自然选择的 “印迹 ” 17
（一）源于基因突变，终于基因编辑 17
（二）基因治疗替代空间大 18
五、艾滋病：从偶然医疗事件到基因治疗 20
（一）基因治疗有望治愈艾滋病 20
（二）市场空间巨大，行业发展尚处早期 22
六、血友病：基因治疗让 “外伤出血 ”不再可怕 25
（一）基因治疗或将终结 ―凝血因子时代 25‖
（二）多款产品临床表现优异，有望近年上市 26
七、溶瘤病毒：从 “恶魔 ”到 “天使 ”的华丽变身 29
（一）多重机制协同作用，溶瘤病毒或成新一代 ―抗癌利器 ‖ 29
（二）国内外积极布局，多个产品已处临床后期 33
八、相关标的 35
（一）南京传奇（金斯瑞生物科技） ：国内 CAR-T 行业的领跑者 35
（二）复星凯特（复星医药） ：技术与资本的强强联合 36
（三）药明巨诺（药明康德） ：专注细胞免疫治疗 36
（四）诺思兰德：另辟蹊径，下肢动脉缺血治疗效果好 37
九、风险提示 37
图表目录
图 1 ：基因治疗临床应用总览 4
图 2 ：CAR-T 的基本原理 5
图 3 ：CAR-T 治疗操作流程
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