药物临床试验的富集策略与设计指导原则（征求意见稿）.docxVIP

PAGE 1 药物临床试验富集策略与设计指导原则 （征求意见稿） 2020年8月  目 录 TOC \o 1-3 \h \z \u 一、概述 1 二、富集策略与设计的适用性 2 三、常用的富集策略与设计 3 （一）同质化富集 3 （二）预后型富集 4 （三）预测型富集 6 （四）复合型富集 11 （五）适应性富集 11 四、富集策略与设计的相关考虑 12 （一）标志物检测的灵敏度和特异度 12 （二）是否纳入标志物阳性和阴性的受试者 13 （三）入选人群和分析集 14 （四）筛选富集人群对优效和非劣效试验的不同影响 14 （五）控制I类错误 15 五、监管考虑 16 （一）明确界定富集人群 16 （二）不应忽视非富集人群的疗效 16 （三）预先确定研究方案并与监管机构沟通 16 六、参考文献 17 附录1：词汇表 23 附录2：中英文对照表 25 附录3：富集设计的研究案例 28 示例1：预后型富集——心血管病研究 28 示例2：预测型富集——黑色素瘤研究 28 示例3：随机撤药设计——普瑞巴林用于治疗纤维性肌痛症的研究 29 示例4：预测型富集——MSI研究 30 PAGE 1 药物临床试验富集策略与设计指