基因诊断与基因治疗PPT课件2.ppt

（一）治疗性基因的获得 在了解疾病发生的分子机制基础上， 选择对疾病有治疗作用的特定基因。 治疗性基因获得的方法很多： 用酶切或探针杂交法从基因组DNA文库获得，从cDNA文库获取，PCR扩增，人工合成等。 * （二）基因载体的选择 基因治疗关键步骤之一，是将治疗基因高效转移 入患者体内、并能调控其适度表达。 常用的载体有两类：病毒载体和非病毒载体。 病毒载体：逆转录病毒载体， 腺病毒载体，腺相关病毒载体等； 非病毒载体：与病毒载体的主要区别在于：采用理化方法将治疗基因转移入患者体内。 * （三）靶细胞的选择 基因治疗的受体细胞有生殖细胞和体细胞两大类。 对生殖细胞进行基因治疗，可使该生殖细胞分化发育成长的个体及其后代均具有正常基因，理论上讲是根治遗传病的理想方法。 但由于涉及安全性和伦理学问题，目前基因治疗中禁止使用生殖细胞作为靶细胞，只限于使用体细胞。 * 人类基因治疗中，将治疗基因导入靶细胞有两种 途径。 一种为直接体内疗法（in vivo）： 即，将治疗基因直接导入体内有关组织细胞； 另一种为间接体内疗法（ex vivo）： 即，在体外先将治疗基因导入培养的靶细胞内，再将已获得表达外源基因的遗传修饰细胞回输入病人体内，达到治疗目