研究生统计学讲义第1讲第2章统计学设计.pptxVIP

第二章 统计学设计基础 一、医药研究的类型医药科学研究常分为实验研究与调查研究两类。调查研究是对某特定人群进行调查，被调查因素是客观存在的，研究者只能被动进行观测，研究条件较难控制，只有通过合理分组、设置对照等手段尽量减少干扰。实验研究是指研究者可以主动对实验对象设置处理因素，受试对象被随机分配到各处理组，可以较好控制处理因素。实验与调查虽然在设计上有区别，但是在实际中常常结合使用。医药实验研究一般是先做动物实验后再移到人体，如预防接种实验、药物毒力实验、某些手术方法等。实验研究中，以人为受试对象的临床实验研究特称为临床试验。 第一页，共三十二页。二、医药实验的三要素 处理因素、受试对象和试验效应 被试因素（study factor）又称处理因素（treatment factor）、试验因素。被试因素必须是试验中的主因素，必须能表明进行研究的目的与意义，是研究者根据研究目的所决定欲施加或欲观察的能作用于受试对象并引起直接或间接效应的因素。 被试因素的数目与水平组合的基本类型有：①单因素单水平：如夏枯草提出物对原发性高血压患者降压作用的观察等。②单因素多水平：如比较不同强度针刺某穴位对痹证治疗效果；比较不同剂量的某药对某病的疗效。 ③多因素单水平：如同—复方中不同单味中药，或同一单味中药中不同有效成分的疗效观察。第二页，共三十二页。④多因素多水平：如研究六味地黄丸诸成份和不同剂量对降低被切除胰腺狗血糖的影响。 与“被试因素”同时出现，也能使受试对象产生效应的因素属于 “非处理因素”或称“区组因素”。非处理因素虽然不是研究因素，但由于其中有些会影响实验结果，产生混杂效应，所以非处理因素又称混杂因素（confounding factor），因为它会干扰实验结果，又称干扰因素。例如，分析不同疗法对治愈某病所需时间，非处理因素有年龄、病程等，不同的年龄、病程治愈所需时间不一样，当两组病人的年龄构成或病程不同时，则影响不同疗法对治愈某病所需时间比较的可比性。所以，在确定被试因素的同时，还要根据专业知识和实验条件，找出重要的非处理因素，有意识地控制或消除其干扰作用。 第三页，共三十二页。2.受试对象 受试对象（subject）是处理因素作用的客体。受试对象的种类有活体动物、标本或样品、病人或正常人。受试对象的基本条件是：①敏感性：对被试因素敏感，容易显示效应。②特异性：不易受非处理因素干扰。③）稳定性：反应稳定。动物实验应选择敏感、特异、稳定及易于积累的动物,要考虑动物的生理解剖特点是否适合。如大白鼠只在喉部有气管腺,故不宜做支气管炎模型或祛痰平喘药实验。 3.实验效应 实验效应（experimental effect）是指处理因素作用于受试对象后所表现出来的效果。这种结果常以观察指标为载体客观地表现出来，有定量指标和定性指标。选择效应指标要求：一共有八条 第四页，共三十二页。（1）关联性：指标必须和临床试验所要回答的问题密切相关。 （2）客观性；选用客观性较强的指标，中西结合 （3）敏感度与特异度：敏感度与特异度（计算见第七章）均等于或低于50％的指标，对于临床诊断不但没有帮助，而且可能干扰诊断。如中药对肝炎的疗效，宜选灵敏度和特异性高的转氨酶含量等肝功化验指标；中药对血小板减少症的疗效宜用血小板量等指标；对肾炎的疗效宜用24小时尿蛋白总量等指标。 （4）准确度精密度，准确度是指测定正确性的量度，用来反映测定值与真实值接近的程度；精密度表示各次测定值集中的程度。准确度是最根本的。理想的指标是既准确又精密。 第五页，共三十二页。（5）重现性：在相同条件下，不管谁作重复试验都能得到相同的评价结果。（6）指标标准统一：实验设计具体实施中，从标本采集取样方法、部位、时间、实验方法均应统一 。（7）从实际出发，尽量采用先进指标，具体见举例 （8）严格掌握指标测试条件，避免干扰因素的影响： 三、中医药研究三要素的特点 1.被试因素 大体上说，中医学的理（理论）、法（方法与原则）、方（方剂）、药（中药与草药）有大量内容需要研究，均可作为被试因素。应当注意： （1）中医学研究中的被试因素需要具体化与物质化 第六页，共三十二页。（1）中医学研究中的被试因素需要具体化与物质化 中医学是以阴阳、五行、四诊、八纲、脏腑、经络、气血、津液学说为基础的临床医学，中医学研究的被试因素，需将抽象思维具体客观化。例如，将气质本质的研究列为被试因素，不但题目过大，而且不够具体，难以抓住要害。如果改为《脾气虚与血中胃泌素、促胰液素和胆囊收缩素关系的研究》或《心气虚与心脏收缩和舒张压能关系的探讨》或《肺气虚与血清血管紧张素转化酶关系的观察》等小题，则对气虚本质最后阐明可能更为有利。 （2）中药的研究 中医的效果大部分体现在中药的疗效上，以中药作为被试因素，要注意七大要点