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药物临床试验相关法规梳理

一、何谓药物临床试验

1、基本概念

药物临床试验是指以人体（患者或健康受试者）为对象的试验，意在发现或验证某种试验药物的临床医学、药理学以及其他药效学作用、不良反应，或者试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，以确定药物的疗效与安全性的系统性试验。

2、分类方法

1、按试验目的，可划分为：以药品上市注册为目的的临床试验（Industry-SponsoredClinicalTrial,“IST”）；以扩展和优化现有疗法，提高治疗水平为主要目的的临床试验（Investigator-InitiatedClinicalTrial,“IIT”）。

2、按试验阶段划，可划分为：

分期

内容

Ⅰ期临床试验

初步的临床药理学及人体安全性评价试验。观察人体对于新药的耐受程度和药代动力学，为制定给药方案提供依据。

Ⅱ期临床试验

治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为Ⅲ期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。此阶段的研究设计可以根据具体的研究目的，采用多种形式，包括随机盲法对照临床试验。

Ⅲ期临床试验

治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。试验一般应为具有足够样本量的随机盲法对照试验。

Ⅳ期临床试验

新药上市后由申请人进行的应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应、评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。

生物等效性试验

用生物利用度研究的方法，以药代动力学参数为指标，比较同一种药物的相同或者不同剂型的制剂，在相同的试验条件下，其活性成分吸收程度和速度有无统计学差异的人体试验。

注：上表为2005年修订版《药品注册管理办法》关于药物临床试验分期的规定，2020年最新修订版中删去相关定义。

二、现行有效的相关法律规范

规范概览

1、民法典：备案制度；伦理委员会同意；知情告知。

2、药品管理法：遵守药物临床试验质量管理规范；如实报送数据并获得批准；符合伦理原则，经伦理委员会同意；知情告知。

3、药物临床试验质量管理规范（2020）：全面规定试验的质量管理要求，涉及试验原则、试验主体、试验方案、试验流程等内容。

4、药物临床试验机构管理规定：药物临床试验机构资质获取及管理。

5、涉及人的生物医学研究伦理审查办法：伦理审查。

6、药物Ⅰ期临床试验管理指导原则：全面规定针对健康受试者的Ⅰ期临床试验的质量管理要求，涉及试验原则、试验主体、试验方案、试验流程等内容。

7、关于鼓励药品医疗器械创新改革临床试验管理的相关政策：全面规定针对健康受试者的Ⅰ期临床试验的质量管理要求，涉及试验原则、试验主体、试验方案、试验流程等内容。

8、关于鼓励药品医疗器械创新改革临床试验管理的相关政策：将临床试验机构资格认定改为备案管理。

9、关于调整药物临床试验审评审批程序的公告：明确默示许可制度，即在我国申报药物临床试验的，自申请受理并缴费之日起60日内，申请人未收到国家食品药品监督管理总局药品审评中心否定或质疑意见的，可按照提交的方案开展药物临床试验。

10、专项技术指导原则：国家药监局药审中心发布的指导原则，如：《药物临床试验多重性问题指导原则》《药物临床试验协变量校正指导原则》《溶瘤病毒类药物临床试验设计指导原则》《复杂性腹腔感染抗菌药物临床试验技术指导原则》《抗肿瘤药物临床试验统计学设计指导原则》等。

11、《药物临床试验机构监督检查办法（试行）》的通告（2023年第56号）：最新规定，将于2024年3月1日起实施，规范药物临床试验机构监督检查工作。

三、相关主体要求主体及职责一览

主体

主要职责

申办者

建立临床试验的质量管理体系，基于风险进行质量管理；选择研究者等人员，明确试验各方职责；采取适当方式保证可以给予受试者和研究者补偿或者赔偿（承担受试者与临床试验相关的损害或者死亡的诊疗费用，以及相应的补偿）；获得试验许可或完成备案；拟定试验方案；供给试验用药品，进行药物安全性评估，按照要求和时限报告药物不良反应；保证临床试验的依从性，进行监察稽查。

研究者

给予受试者适合的医疗处理（研究者为临床医生或者授权临床医生需要承担所有与临床试验有关的医学决策责任。试验和随访期间，对于受试者出现与试验相关的不良事件，包括有临床意义的实验室异常时，应当保证受试者得到妥善的医疗处理，并将相关情况如实告知受试者。研究者意识到受试者存在合并疾病需要治疗时，应当告知受试者，并关注可能干扰临床试验结果或者受试者安全的合并用药）；实施知情同意；遵守试验方案；管理药品；进行试验记录和报告，保存试验文档。

临床试验机构

统筹药物临床试验的立项管理、试验用药品管理、资料管理、质