原创力文档- 1、本文档共7页，可阅读全部内容。
- 2、原创力文档（book118）网站文档一经付费（服务费），不意味着购买了该文档的版权，仅供个人/单位学习、研究之用，不得用于商业用途，未经授权，严禁复制、发行、汇编、翻译或者网络传播等，侵权必究。
- 3、本站所有内容均由合作方或网友上传，本站不对文档的完整性、权威性及其观点立场正确性做任何保证或承诺！文档内容仅供研究参考，付费前请自行鉴别。如您付费，意味着您自己接受本站规则且自行承担风险，本站不退款、不进行额外附加服务；查看《如何避免下载的几个坑》。如果您已付费下载过本站文档，您可以点击 这里二次下载。
- 4、如文档侵犯商业秘密、侵犯著作权、侵犯人身权等，请点击“版权申诉”（推荐），也可以打举报电话：400-050-0827(电话支持时间：9:00-18:30)。
1-
我国基因治疗行业现状及前景分析-行业快速升温-未来有望实现弯道超车
一、基因治疗行业发展历程
基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。自1963年美国分子生物学家、诺贝尔生理学或医学奖获得者JoshuaLederberg第一次提出“基因交换和基因优化”的理念，基因治疗行业已经走过了50多个年头，经历了50多年的曲折起伏的过程，并在长期的探索中取得了一定成效与突破。相比之下，我国基因治疗起步时间较晚。1991年,我国科学家进行了世界上首例血友病B的基因治疗临床试验。4名血友病患者接受了基因治疗,治疗后体内IX因子浓度上升,出血症状减轻,取得了安全有效的治疗效果。
全球基因治疗行业发展历程
阶段
时间
事件
初期探索
1960-1990s
1963年，美国分子生物学家、诺贝尔生理学或医学奖获得者JoshuaLederberg首次提出“基因交换和基因优化”概念，标志着基因治疗的起点。
1970年，美国医生StanfieldRogers试图通过注射含有精氨酸酶的乳头瘤病毒来治疗一对姐妹的精氨酸血症，这是首例人体试验，试验以失败告终。
狂热发展
1990-1999
1990年，“基因治疗之父”WilliamFrenchAnderson医生领衔开展了全球首例针对重症联合免疫缺陷病的基因治疗，患者为一名美国4岁女孩。接受治疗后，其机体产生腺苷脱氨酶的能力有所提高，病情得到缓解，该患者目前仍然存活。
1996年
ZFN基因编辑技术发明
曲折前行
1999-2012
1999年，美国男孩JesseGelsinger参与了宾夕法尼亚大学的基因治疗项目，接受治疗4天后因病毒引起的强烈免疫反应导致多器官衰竭而死亡。该事件是基因治疗发展的转折点。
2003年，FDA暂时中止了所有用逆转录病毒来改造血液干细胞基因的临床试验，但经过3个月严格审核权衡后，又允许基因治疗临床试验继续进行。
2011年，TALEN基因编辑技术发明。
再度繁荣
2012至今
2012年，美国科学家JenniferDoudna及法国科学家EmmanuelleCharpentier发明了CRISPR/Cas9基因编辑技术，这是基因治疗领域革命性的事件。
2017年12月，FDA批准了全球首款基因治疗产品Luxturna，用于治疗双等位RPE65基因突变导致的2型先天性黑蒙症LCA。2017年被称为基因治疗“元年”。
2020年10月，CRISPR/Cas9基因编辑技术发明者获得诺贝尔化学奖。法籍微生物学家EmmanuelleCharpentier博士和美国国家科学院院士JenniferA.Doudna博士获得了2020年诺贝尔化学奖，这两位女科学家共同发现了Cas9的切割作用和crRNA的定位作用，并将crRNA与tracrRNA可以融合成单链引导RNA（sgRNA）。
二、基因治疗行业相关政策
多种疾病由于产生耐药导致疾病进一步发展，从而出现新的治疗需求。相比于传统药物，基因治疗兼具临床优势及研发优势，被寄予厚望。近年来国家相继出台一系列基因治疗领域相关政策。无论是“十四五”规划将基因组学研究纳入重点发展领域，罕见病相关政策红利推动疾病诊疗，还是监管政策对CRISPR-Cas9等基因编辑工具的具体规范要求，都推动基因治疗行业加速向好发展。
我国基因治疗行业相关政策
类别
时间
政策
主要内容
支持类
2021年
《中华人民共和国国民经济和社会发展第十四个五年规划和2035年远景目标纲要》
加强基因组学研究应用、生物药等技术创新
2019年
《产业结构调整指导目录(2019年本)》.
将基因治疗药物和细胞治疗药物写入指导目录
2019年
《知识产权重点支持产业目录(2018年本)》
将干细胞与再生医学、免疫治疗、细胞治疗、基因治疗划为国家重点发展和亟需知识产权支持的重点产业之一
2018年
《关于组织实施生物医药合同研发和生产服务平台建设专项的通知》
重点支持牲物医药合同研发服务、生物医药合同生产服务，重点支持创新药生产工艺开发和产业化，优先支持掌握药物生产核心技术、质量体系及环境健康安全(EHS)体系与国际接轨的规模化、专业化合同生产服务平台
2017年
《“十三五”卫生与健康科技创新专项规划》
加强干细胞和再生医学、免疫治疗、基因治疗、细胞治疗等关键技术研究，加快生物治疗前沿技术的临床应用，创新治疗技术，提高临床救治水平
2017年
《战略性新兴产业重点产品和服务指导目录(2016年版)》
生物技术药物中提到了“针对恶性肿瘤等难治性疾病的细胞治疗产品和基因药物”
2016年
《“十三五”生物产业发展规划》
建设集细胞治疗新技术开发、细胞治疗生产工艺研发、病毒载体生产工艺研发，病毒载体GMP生产、细胞治疗cGMP生产、
文档评论（0）