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临床试验加载药物经济学评价专家共识2024(全文)

临床试验加载药物经济学评价，狭义上是指在临床试验期间收集受试者个

体水平的医疗资源使用、健康相关生命质量等经济学相关数据，开展基于

临床试验数据的经济学评价；广义上则指随临床试验收集受试者个体水平

经济学相关数据，以用于评估干预措施的经济性，也包括基于试验数据构

建经济学评价模型的研究，其中模型的绝大部分输入参数来自于临床试验。

与传统的基于模型的经济学评价不同，临床试验加载的经济学评价是直接

从临床试验获取同一数据来源下受试者个体水平的疗效、医疗资源使用、

健康相关生命质量等数据，且整体数据收集过程与经济学评估结果都将受

益于临床试验设计中的对照、随机、盲法等试验设计，可提高所加载经济

学评价结果的准确性，降低偏倚。其次，不同于一般在临床试验结束后方

可正式启动的基于模型的经济学评价，临床试验加载的药物经济学评价可

以在试验结束后尽快获得评价结果，有利于药品尽早制订价格与准入策略。

另外，从可操作性角度出发，临床试验本身已产生巨大投入，在临床试验

期间额外收集部分数据以支持经济学评估，所增加的工作量与投入相对较

小，是具有较高效率的研究设计选择。为了提升此研究领域的规范性，国

际药物经济学与结果研究学会已先后发布两版临床试验加载药物经济学

评价良好研究规范[1,2],从国际学术组织的角度提供了一系列方

法学建议与操作规范。

本专家共识旨在从中国医疗卫生体系与决策环境出发，围绕如何在临床试

验中加载药物经济学评价这一主题，依次从试验设计、数据收集与管理、

数据分析、方法与结果报告四个方面介绍方法学进展以及推荐意见，以期

为本领域中国学者和医药行业制订一份共识性的文件。

一、共识制订方法

本共识由中国药学会药物经济学专业委员会发起，启动时间为2023年6

月，撰写时间5个月，审稿时间为2024年2月，定稿时间为2024年4

月。

1.共识目标对象：本共识主要针对在临床试验上加载的药物经济学评价类

研究。

2.共识使用者：本共识的使用者包括在中国设计和实施临床试验及临床试

验加载药物经济学评价的研究人员以及卫生健康与医保管理等相关部门

的决策制定者，前者可基于本共识提高研究的科学性、规范性和质量，后

者可参考本共识对各类机构所递交的经济学评估证据开展质量评估。

3.共识制订工作组：本共识由来自药物经济学、卫生经济学、健康相关生

命质量等研究领域的15位专家组成编写组，由来自临床、药学、流行病

学、循证医学、公共卫生学、统计学、药物经济学等领域47位专家组成

顾问组，具体名单见文后。

4.文献检索：共识编写组严格按照专家共识形成技术规范开展编写工作，

以“临床试验”“药物经济学”“成本-效果/效用/效益分析”“economic

evaluation*/analysisalongside”“cost-effectiveness/utility/

benefitanalysisalongside”“trial-basedeconomicevaluation*”等

相关检索词，在PubMed、Embase、中国知网、万方四个中英文数据库

中系统检索相关文献，纳入临床试验加载药物经济学评价相关的指南、综

述、方法学、观点评论、临床试验研究计划、经济学评价研究计划以及实

证研究类文献，检索时间为建库至2023年6月9日；并根据部分文献的

参考文献，进行补充检索。

5.证据质量和推荐强度：由于本共识不是基于系统评价的循证指南，故不

作证据质量与推荐强度分级，仅列出核心推荐意见作为主要推荐。

6.利益冲突声明：本共识制订过程中，所有参与本共识制订的顾问组专家

和编写组成员均声明不存在与共识相关的利益冲突。

7.共识的发布、传播与更新：为了促进共识的传播和应用，专家共识发布

后，工作组将通过在相关学术会议中进行解读、组织专场专家共识推广会

议、在学术期刊和书籍出版社公开发表、进行媒体宣传等方式对本专家共

识进行传播和推广。共识制订工作组将根据该领域实践的需求与证据进展，

定期对本专家共识进行更新，计划每3~5年对共识进行更新。

二、研究设计

由于临床试验一般遵循随机化分组、设置对照、应用盲法等设计原则，具

有科学严谨的临床试验方案并严格执行，可以最大程度地减少选择偏倚，

避免混杂因素，是经济学评价的良好载体[3]。临床试验的科学、

规范开展，是在其基础上加载药物经济学评价，获得高质量经济学评价证

据的前提。其中，Ⅱ期、Ⅲ期与上市后IV期临床试验，均可作为加载经济

学评价的选择，评估加载可行性时需结合药品特点、研发阶段、试验设计