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基因工程综述

基因工程综述

遗传病的基因治疗

标题：遗传病的基因治疗

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二零一一年四月二十一日

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基因工程综述

目录

摘要3

关键词3

正文3

1.前言错误!未定义书签。

2.主体错误!未定义书签。

A．遗传病.3

1）定义3

2）遗传病的分类简介3

B基因治疗……………………3

1）定义…………………………3

2）基因治疗技术………………4

C遗传病的基因治疗……………4

1)基因治疗的方法……………………….……4

2）基因治疗的基因载体系统………………..4

3）基因治疗的策略………………………….…4

4）基因治疗的步骤………………………….…5

3.感想6

4.参考文献6

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基因工程综述

遗传病的基因治疗

一．摘要：

随着科学技术的进步和发展，人们能有效控制传染病，发病率明显下降，而遗传病患病率则

相对上升，现已发现的遗传病有6457多种，绝大多数缺乏有效治疗手段。而随着分子生物

学及基因工程技术的迅猛发展,基因治疗已经成为治疗人类疾病的重要方法之一,同时也是

维护人类健康最有发展前景的手段之一。近年来，DNA重组技术和基因转移技术的建立，

在遗传病的基因治疗研究中，取得突破性的进展，已引起人们的极大兴趣。

二．关键词

：

遗传病基因治疗人类健康InvivoEX-vivo前景DNA

三．正文：

1.前言：遗传病的问题相对于其他随着科技发展发病率日益减少的状况来说，显得异常紧

张，与此同时，基因治疗的发展和进步让人们对遗传病的基因治疗更加关注。但是，基因治

疗仍在进一步的开发与发展中，其安全性和治疗的有效性有待观瞻。

2．主体：

A.遗传病：

1）定义：遗传病是遗传性疾病的简称，是指生殖细胞、受精卵和体细胞中的染色体或位于

其上的基因,线粒体DNA等发生畸变(或突变)所引起的疾病。依遗传物质改变的不同,遗传病

主要分为基因病,染色体病,体细胞遗传病三大类。

2）遗传病分类的简介

一．基因病：

1.单基因病：单基因病是涉及一对染色体(同源染色体)上单个基因或一对等位基因发生突

变所致的疾病。

（1）常染色体显性遗传病:指致病基因位于常染色体上,以显性遗传的方式向后代传递。

（2）常染色体隐性遗传病:指致病基因位于常染色体上,在携带一个隐性致病基因时不表

现相应症状,只有获得一对隐性致病基因时才表现疾病。

（3）X连锁隐性遗传病:致病基因位于X染色体上,并随着X染色体传递。由于女性有两

条X染色体,当携带一个隐性致病基因时,仅为表型正常的致病基因携带者;而男性只有一条

X染色体,只要X染色体上有一个隐性致病基因就会发病。

2.线粒体遗传病：线粒体是细胞质内的一个重要器官,其DNA存在于细胞核外,基因突变可

导致线粒体遗传病,突变类型为点突变和缺失。

3.多基因病：由两个以上的异常基因,加上环境因素共同作用,超过阈值而发病,称为多基

因病。

二．染色体病：由于染色体