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细胞基因技术（CGT)产业报告

摸索前进、动荡前行

Insight/Sep,2022

uCGT全球在研管线丰富，上市产品稀缺

CGT全球在研管线3600+项，但获批上市的药品约占3%，侧面反应CGT技术含量高，研发门槛高，前期成本高昂

uCGT创新技术趋势及五大新药开发策略

CGT是继小分子、大分子之后的又一重磅药物类型，技术上持续迭代升级，五大创新开发策略：通用CAR-T、多靶点CAR-

T、TIL/TCR-T、抗体+免疫细胞联合疗法、干细胞+免疫细胞联合疗法值得期待

u应对国内外监管政策，CGT在摸索中前进

CGT从问世到叫停再到重回视野，行业发展跌宕起伏。面对该新兴疗法，全球监管机构与研发企业共同摸索，在曲折中前行

u有效降低CGT成本，制胜未来

降低CGT药物成本，减轻患者负担，提高药物可及性可从技术、生产、支付三方面入手

1.CGT概况

2.在研管线全球市场

CONTENT3.创新趋势开发策略

4.应对监管成本挑战

5.国内重要公司介绍

01

CGT概况

CGT治疗原理及优势CGT定义及分类CGT发展历程

1.1CGT治疗原理及优势

CGT治疗原理：将治疗性基因导入人体目标细胞，以纠正基因缺陷精准发挥治疗作用。当目的基因被导入到靶细胞内，它们或与宿主细胞染色体

整合成为宿主遗传物质的一部分，或不与染色体整合而位于染色体外，但都能在细胞中表达，起到治疗疾病的作用

治疗方法治疗肿瘤针对性强，具有很高的靶

向性，效果显着，在杀伤癌细胞时

DNA矫正：指将致病DNA链的异常碱基进行纠正，而正基本上不损伤正常组织

常部分予以保留

作用机制独特，具有非细胞毒

DNA置换：是用正常DNA通过体内DNA同源重组，原位性，效果显著、无毒和好的耐受

性

替换病变细胞内的致病DNA，使细胞内的DNA完全恢复

正常状态