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临床研究基本概念绪论随机研究非随机研究实验性观察性临床研究分析性研究描述性研究（无比较对照组）1.临床研究概述队列研究暴露→结局病例-对照研究结局→暴露横断面研究暴露与对照同一时间Ratingofevidence:USpreventiveTaskForce证据质量I级证据来自至少一个设计良好的随机对照临床试验中获得的证据II-1级证据来自设计良好的非随机对照试验中获得的证据II-2级证据来自设计良好的队列研究或病例对照研究(最好是多中心研究)的证据II-3级证据来自多个时间序列的、带有或不带有干预的研究得出的证据。非对照试验中得出的差异极为明显的结果有时也可作为这一等级的证据III级证据来自临床经验、描述性研究或专家委员会报告的权威意见推荐强度A级推荐良好的科学证据支持该干预行为B级推荐尚可的证据支持该干预行为C级推荐没有足够的依据推荐或反对该干预行为，但在其他场合可能会推荐D级推荐尚可的科学证据反对该干预行为E级推荐良好的证据反对该干预行为描述性研究描述性研究位于研究等级的最下端，常常是发现一个医学新领域时首先的研究。描述疾病和患者的特征，并产生关于疾病的假设。描述性研究没有对照组，不能用来评估因果关系。只有对照研究（分析性和实验性研究）才能够评估可能的因果关系。横断面研究：特定时间的快照是增加的体重负担导致关节炎还是有关节炎的女性不得不减少活动然后出现肥胖？3124又称频率调查或现况研究，用来检测特定时间疾病的存在与否和一项暴露因素的存在与否。因为结局和暴露在同一时间被确定，但这两个的时间关系可能不清楚。例如，有关节炎的女性比没有关节炎的女性肥胖更常见。队列研究：从暴露到结局队列研究的优缺点：因为暴露因素一开始就确定，就不必像病例-对照研究中的那样考虑回忆偏倚。队列研究可以计算真正的发病率，相对危险度和归因危险度。但对于罕见事件或需要很多年才发病的疾病，这种类型的研究需要很长的时间才有结果，因此费用非常高。病例-对照研究：从结局到暴露病例-对照研究是追溯性研究。单击此处添加小标题研究者定义一组有一种结局（如卵巢癌）的人群和一组没有该结局的人群（对照），然后通过调查表、面谈或者其他方式确定两组人群某一危险因素的暴露情况（如口服避孕药、促排卵药）。如果暴露在病例中的发生高于对照组，暴露因素与该结局的危险上升有关。单击此处添加小标题病例-对照研究对罕见的或需长时间发生的结果特别有用，例如心血疾病和癌症。病例-对照研究的致命弱点是选择合适的对照组比较困难。除了结局外，对照应该是在其他所有重要的方面都与病例类似。单击此处添加小标题回忆偏倚（recallbias）（病例比对照对暴露因素的回忆更好）始终是依靠研究的难题。因为病例对照研究缺乏分母，调查者不能计算发病率（incidencerate）、相对危险度（relativerisk，OR）以及归因危险度。取而代之的是，可以用比值比（oddsratio）评价其相关性。当结局是不常见的时候（如绝大多数癌症），比值比可以很好地代表真正的相对危险度。单击此处添加小标题非随机试验非随机性试验的优点包括同事存在的对照组和两组确认结局的一致性。但是，可能存在选择偏倚。在研究者将参加者分配到各治疗组后，非随机试验的实施与分析类似于队列研究，暴露和未暴露的人随访一段时间以确定结局的发生频率。非随机试验为Ⅱ-1类，虽然不如随机试验的科学强度，但高于其它分析性研究。随机对照试验：金标准添加标题随机对照试验（randomisedcontrolledtrials）是临床研究避免选择偏倚和混杂因素（confunding）的唯一方法。添加标题随机对照试验的标志：参与者分配到暴露因素中纯粹是随机的。随机对照试验降低了确定结局的偏倚的可能性。添加标题随机对照试验的缺点：添加标题另一个限制是随机对照试验中有些情况下是不适用的，因为故意暴露于危险状态（如毒素、细菌或其他有害因素）是不道德的。和队列研究一样，随机对照试验费用相当高，大型的试验的花费可达上千万美元。添加标题如果正确的实施，随机对照试验有内部真实性（它按计划进行了检测），但可能没有外部真实性（推广到更大区域的程度）。和观察性研究不同，随机对照试验只纳入通过筛查程序的志愿者。比、率、比例3添加标题尽管所有的比也有分子和分母，率有两个以资区别的特征：时间和乘数。率以结局发生的时间和常以10为基础的乘数，来表示整个数目。5添加标题所有的率和比值都是比值，但反过来则不对。1添加标题比：一个数目除以另一个数目的值。这两个数可以相关也可以不相干。根据分子和分母的相关性将比分