去铁酮片-药品临床应用解读.pptx

去铁酮片

目录Contents1药物基本信息2安全性3有效性4创新性5公平性

通用名称：去铁酮规格包装：500mg/片，30片/盒中国大陆首上市时间：2003年9月23日目前大陆地区同通用名药品的上市情况：无，独家产品全球首个上市国家及上市时间：1999年8月25日(欧盟)是否为OTC药品：否参照药品建议：地拉罗司(主要)去铁胺(次要)参照药品选择理由：目前医保目录内同适应症、相似作用机制药品与参照药品相比优势及不足：去铁酮片已相继在美国、欧盟上市，是全球首个口服去铁药、国内第一个获批的口服药，相比，独具的低分子量，是目前唯一能改善心臟LVEF高效的优选，也获得国内外指南共同推荐,不足之处每天服3次适应症：本品适用于治疗不耐受或不愿意接受现有螯合剂治疗的铁负荷过多的地中海贫血患者用法用量：1.口服，剂量为25mg/kg体重，每日三次，每日剂量为75mg/kg体重，用药按除铁效果调整。1、基本信息

所治疗疾病基本情况传统的皮下注射去铁治疗方式，存在依从性欠佳、注射部位感染等问题第二代口服制剂地拉罗司存在发燒小童缺水,肾功能损害及范科尼样综合征等问题国内目前已上市的祛铁药物，各有优点及不足,在实际临床使用过程中，难以保证对患者的心铁过载效果，从而导致患者心衰风险增高酮在联药方面限制最小,尤其在大童及成人組别基因治疗及移植前强排组合(两联或三联)用药更多选择容许胺酮联药的穿联共力作用，从而可减胺剂量,改善依从性及减低副作用2015年儿童药物短缺清单,去铁酮在3种除铁剂中每日用药成本最低其他螯合剂的局限性--不应用于血清铁蛋白低于0.5mg/L的患者结论：临床亟需更高效、容易使用的除心铁及联药增效之药物，让患者更加获益。临床未满足需求1、基本信息根据2021年地贫篮皮书,我国共有重型和中间型地贫患者30万人,地贫基因携带者高达3000万人;本地研究发现α-地中海贫血、β-地中海贫血以及α-和β-地中海贫血的患病率分别为8.53%、2.54%和0.26%,而β-地中海贫血全国发病约2.21%,估计在册患者数目1.5-2万。地贫患者治疗有两种选择,一是输血替代治疗,即终生输血和使用去铁剂,二是移植治疗,即通过造血干细胞移植、脐带血移植进行治疗.根据国内外指南，输血依赖型患者长期反复输血可致继发性铁过载，过多的铁沉着于心肌、肝、胰腺和脑垂体等，引起器官功能受损并出现相应症状，包括合并凝血功能障碍、糖代谢异常、生长发育迟缓、骨质疏松等；其中最严重的是心力衰竭，是导致地贫患者死亡的主要原因之一。近年，20世纪80年代以前输血依赖型β地贫被认为是致死性疾病，随着医疗技术及社会经济文化的巨大进步，输血依赖患者得到了有效的预防及管理，寿命得到了极大的延长，生存质量得到了显着的提高。MRI已广泛应用于评估地贫患者体内脏器铁过载情况。肝脏MRIT2*可反映肝脏铁负荷情况。

2、安全性：对肝肾功能影响小，对患者安全有效1.BrJClinPharmacol(2016)82994–1001药品说明书收载的安全性信息常见反应是淡红色／棕色尿(表示尿排铁量增,没坏影响)一般不良反应:恶心，呕吐，腹痛和食欲增强,关节症状谷丙转氨酶（ALT）增高嗜中性白细胞减少症(嗜中性粒细胞1.5×109/1),出现的患者百分比为6.5%粒细胞缺乏症(嗜中性粒细胞0.5×109/1),出现的患者百分比为1.2%去铁酮片代谢途径去铁酮主要通过肾脏消除,在服用后24小时,总剂量的75%-90%由尿排出,无论肾功能损害的严重程度如何，75%-95%的剂量都会以去铁酮DFP或DFP-G的形式从尿液中回收去铁酮片对患者安全有效，肾功能不全患者无需调整剂量(1)该药品在国内外不良反应发生情况药品上市20年来，未有国家和地区的监管部门、数据安全性监察委员会、伦理委员会和上市许可证持有者（MAH）未因下述安全性原因而采取任何措施去铁酮重要已知的风险包括粒细胞缺乏症、中性粒细胞减少症、妊娠期用药、关节病（包括关节痛）、肝功能检查值升高、皮肤病和过敏反应。去铁酮治疗的获益和风险特征已得到充分了解。特殊人群使用奥贝安可未出现新的安全性问题20年内未收到国内外药监部门发布的安全性警告，黑框警告、撤市信息等

3、有效性：可以改善关键的心肌铁沉积参数T2*和LVEF与去铁胺相比，去铁酮患者在6个月和12个月时心肌T2*的改善明显更高我们比较了出现的情况仅接受治疗的患者患有心脏病接受去铁胺DFO治疗的患者以及接受过治疗的患者期间改用去铁酮观察时间为1995年1月31