司替戊醇干混悬剂-药品临床应用解读.pptx

司替戊醇干混悬剂

目录0204创新性01药品基本信息03有效性05公平性安全性

01药品基本信息通用名司替戊醇干混悬剂（孤儿药）注册规格（1）250mg（2）500mg适应症（儿童神经系统罕见病）与氯巴占和丙戊酸盐联合使用，用于婴儿严重肌阵挛性癫痫（SMEI，Dravet综合征）患者癫痫发作时，氯巴占和丙戊酸盐无法充分控制的难治性全身强直阵挛发作的添加治疗。用法用量司替戊醇给药剂量应依据体重（mg/kg）确定，每日剂量分2-3次服用。开始使用司替戊醇辅助治疗时，应逐渐增加剂量，以达到与氯巴占和丙戊酸盐联合给药的50mg/kg/日的推荐剂量。基于现有的临床研究结果，50mg/kg/日的推荐剂量是关键研究中的唯一评估剂量。建议参照药品：空白对照理由：司替戊醇干混悬剂是国内唯一获批适应症*用于婴儿严重肌阵挛性癫痫（SMEI，Dravet综合征）的药物。国家医保目录内无获批治疗Dravet综合征适应症的药品III期临床试验（RCT研究）的设计：试验组为司替戊醇+氯巴占+丙戊酸盐；对照组为安慰剂+氯巴占+丙戊酸盐已上市的同治疗领域药品相比的优势：已上市同治疗领域药品包括：丙戊酸钠、氯巴占、托吡酯等以及发作急救适宜剂型药物地西泮鼻喷雾剂、咪达唑仑口颊粘膜溶液三重独特作用机制，与其他抗癫痫药物联用协同增效司替戊醇+丙戊酸钠+氯巴占方案治疗DRAVET综合征应答率高达71%，相对于丙戊酸钠+氯巴占方案组应答率提高了66%，癫痫无发作率提高了43%。通过司替戊醇长期治疗，急诊住院率降低幅度高达79%6个月及以上婴幼儿可用，干混悬剂型，水果口味，儿童服用方便易接受更适用于Dravet综合征始发病幼儿*截止日期为2024年7月，中国内地唯一通用名司替戊醇干混悬剂（孤儿药）注册规格（1）250mg（2）500mg中国大陆首次上市时间2023年7月27日目前大陆地区同通用名药品的上市情况独家全球首个上市国家/地区及上市时间2007年法国/2018年FDA获批是否为OTC药品否

本品是目前国内唯一适应症明确用于Dravet综合征的治疗用药填补医保目录空白。现治疗Dravet综合征的药物主要有丙戊酸钠、氯巴占、托吡酯和左乙拉西坦，这些药物治疗Dravet综合征的临床证据仅有1-2篇对照/病例报导研究，无RCT等高质量循证。目前的单药治疗（丙戊酸钠）在降低癫痫发作频率和预防癫痫持续状态发生方面效果有限，应答率为22.2%，大多数患者会采用3种甚至4种药物联合治疗。目前仅有丙戊酸钠和左乙拉西坦有口服液剂型，且仅有左乙拉西坦适应症可用于2岁以下儿童，可用于婴幼儿的药物短缺。《第一批罕见病目录》收纳病种：Dravet综合征为儿童神经系统罕见病，国家第一批罕见病目录：第105号。患儿通常在3～9月龄起病，高峰年龄为6月龄，以发作形式多样、精神运动发育迟滞、药物难治性等为主要特征，此外共病多（运动、认知、语言、睡眠、行为等障碍）、发作重（易出现癫痫持续状态、致残、致死等）给社会以及患者和家属带来严重的负担。Dravet综合征的发病率DS患病率为1/40900～1/15700，患者死亡率可高达10%～15%，死亡高峰年龄为3～7岁。疾病的基本情况临床未被满足的需求01药品基本信息司替戊醇干混悬剂说明书Dravet综合征诊断与治疗的中国专家共识

在≥3岁Dravet患者中开展的一项Ⅲ期、双盲、安慰剂、随机对照试验显示：75%的病例在随访期间的耐受性良好，司替戊醇常见副作用为嗜睡、食欲不振，减少药物剂量后，副作用消失。【不良反应】本品最常见的不良反应是食欲不振、体重下降、失眠、倦怠、共济失调、张力减退、肌张力障碍。临床研究不良反应发生情况司替戊醇不良反应可控可管理，无安全性黑框警告，安全性高不良反应监测：无安全性黑框警告发布上市后至今，各国家或地区药监部门未发布安全性警告、黑框警告、撤市信息。药品说明书收载的安全性信息02安全性整体而言，本品安全性可耐受，大部分不良反应通过对症支持治疗和剂量调整可以管理。司替戊醇干混悬剂说明书ChironC,etal.Lancet.2000Nov11;356(9242):1638-42.

03有效性1/3序号指南/共识推荐治疗方案1Dravet综合征诊断与治疗的中国专家共识（2023）司替戊醇可作为Dravet综合征的一线添加治疗（Ⅰ级证据，A级推荐）2《中国癫痫诊疗指南》——癫痫病分册（2023）司替戊醇可作为Dravet综合征的一线添加药物32022年：关于Dravet综合征诊断和管理的国际共识Internationalconsensusondiagnosisandmanagemen