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新型生物技术制药
·新型生物技术药物
1核酸药物及其制药技术
2基因治疗技术
3细胞治疗技术
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第一节核酸药物及其制药技术
3
·核酸药物
概述
■反义技术：根据碱基互补原理，使用与目标靶的遗
传物质（DNA或mRNA）特定互补的核苷酸片段来封
闭基因表达的技术方法。
■反义药物：人工合成或生物合成的DNA或RNA，能与
RNA互补，抑制疾病基因的表达。
·核酸药物—反义核酸
■反义核酸（antisensenucleicacid）是一段与靶基因的
某段序列互补的天然存在或人工合成的核苷酸序列。
■它可通过碱基配对与细胞内核酸特异结合形成杂交分
子，从而在转录和翻译水平调节靶基因的表达，具有
合成方便、序列设计简单、容易修饰、选择性高、亲
和力高等特点。
■包括反义RNA（asRNA）.反义DNA（asDNA）.核酶（Rz）
AA8NNAA
.RN6-D2021嵌合分子.经化学修饰的寡聚核苷酸类似物5
转录模板
•DNA分子上转录出RNA的区段，称为结构基因
(structuralgene)。
•DNA双链按碱基配对规律能指引转录生成RNA的一股单链
,称为模板链(templatestrand)，也称作反意义链或
Watson链。
•相对的另一股单链是编码链(codingstrand)，也称为
有意义链或Crick链。
55´´GGAAGGTTCCAATTTTCC
码码链链CAG……3DNA
…………5´}
33´´
a板板链链---ccggttccaattggttaacc
转录
5´……GCAGUACAUGUC……3´mRNA
翻译
N……Ala·Val·His·Val……C肽
DNA模板、转录产物mRNA
和氨基酸序列之间的关系
反义核酸的作用方式
①与前体RNA结合，影响其形成正确的二级结构，从
而干扰它剪接加工成成熟的mRNA；
②与mRNA结合，封闭核糖体结合到mRNA上的位点，
或抑制核糖体沿mRNA扫描，从而影响转译的进行；
③与mRNA分子形成双链RNA，诱导RNaseH(核糖
核酸酶H)降解mRNA；
④与细胞基因组DNA的相应序列结合，影响DNA复
制等。
6/8/20218
反义核酸类药物的应用
.反义核酸药物福米韦生（Fomivirsen）经过美国FDA批准上市，
成为第1个反义
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