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《中国儿童双侧肾母细胞瘤诊疗专家共识》计划书

摘要

同时性双侧肾母细胞瘤的发病率约占所有类型肾母细胞瘤的5%，虽然其发病率较低，但相较于单侧肾母细胞瘤，双侧肾母细胞瘤的治疗具有极大的挑战性，治疗时除了要兼顾肿瘤疗效，还要注重保护肾脏功能[1-2]。因此，制定标准化的治疗方案，力求通过保留更多的肾脏组织以最大程度降低终末期肾病的发生，能够提高患儿的生存质量，使患儿获得长期生存[1,3-4]。

同时性双侧肾母细胞瘤的发病率约占所有类型肾母细胞瘤的5%，虽然其发病率较低，但相较于单侧肾母细胞瘤，双侧肾母细胞瘤的治疗具有极大的挑战性，治疗时除了要兼顾肿瘤疗效，还要注重保护肾脏功能[HYPERLINK/cmaid/1501660\lR11,HYPERLINK/cmaid/1501660\lR22]。因此，制定标准化的治疗方案，力求通过保留更多的肾脏组织以最大程度降低终末期肾病的发生，能够提高患儿的生存质量，使患儿获得长期生存[HYPERLINK/cmaid/1501660\lR11,HYPERLINK/cmaid/1501660\lR33,HYPERLINK/cmaid/1501660\lR44]。

目前，国际上主要由两个重要的组织牵头进行肾母细胞瘤的相关研究，即美国儿童肿瘤协作组（ChildrensOncologyGroup，COG）和以欧洲为代表的国际儿童肿瘤协会（InternationalSocietyofPediatricOncology，SIOP）。虽然COG和SIOP的单侧肾母细胞瘤治疗方案不尽相同，但针对同时性双侧肾母细胞瘤整体治疗策略基本一致，主要包括采用一线化疗方案尽可能地缩小肿瘤体积、尽量采用保留肾单位手术（nephronsparingsurgery，NSS）和根据最高级别的组织学类型及局部分期制定术后治疗方案[HYPERLINK/cmaid/1501660\lR11,HYPERLINK/cmaid/1501660\lR55,HYPERLINK/cmaid/1501660\lR66,HYPERLINK/cmaid/1501660\lR77]。

在COG和SIOP两大组织的引领下，双侧肾母细胞瘤的预后已经得到了很大提升，越来越多的患儿有机会接受NSS，保留更多的肾脏组织。然而，我国在双侧肾母细胞瘤临床诊疗上仍存在许多问题与争议。例如，双侧肾母细胞瘤的化疗方案尚不统一，治疗效果与化疗药物毒副作用尚需平衡；不同类型肿瘤手术方式仍不统一，尤其是NSS的时机、适应证和禁忌证等不明确；术后化疗方案调整、放疗的指征和方案仍存在争议；在单侧肾母细胞瘤中，分子生物学特征已纳入治疗方案，但双侧肾母细胞瘤中应用较少[HYPERLINK/cmaid/1501660\lR88]。此外，临床上我国尚缺乏系统性的肾脏功能评估方法和随访机制[HYPERLINK/cmaid/1501660\lR99]。

因此，采用循证医学方法，建立《中国儿童双侧肾母细胞瘤诊疗专家共识》（以下简称共识），以指导和规范临床诊疗决策显得尤为迫切，期望共识能够促进多学科整合，为双侧肾母细胞瘤患儿保驾护航。

一、共识制订方法

参照临床实践指南[HYPERLINK/cmaid/1501660\lR1010]构建制订本共识的方法学，综合国内外文献依据以及多中心临床专家经验，制订本共识。首都医科大学附属北京儿童医院临床流行病学与循证医学中心为本共识提供方法学指导与技术支持。

（一）共识发起单位

本共识由国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院、中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会、中华医学会小儿外科分会肿瘤学组、中国研究型医院学会儿童肿瘤专业委员会联合发起。

（二）共识注册

本共识已在国际实践指南注册与透明化平台进行注册，注册号：PREPARE-2022CN410。

（三）共识使用人群及适用范围

本共识使用人群为从事儿童双侧肾母细胞瘤临床诊疗工作的执业医师、相关技术人员及科研人员；共识适用人群为0~18岁同时性双侧肾母细胞瘤患儿。

（四）共识工作组

2022年5月成立共识工作组，包括共识指导委员会、共识制订工作组、共识秘书组及共识外部评审小组。四个工作小组由临床医师和方法学专家组成，所有工作组成员均签署利益冲突声明。

1．共识指导委员会

指导委员会设立1名主席和6名副主席，由中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会、中华医学会小儿外科分会肿瘤学组、中国研究型医院学会儿童肿瘤专业委员会等国内权威学术组织的相关专家组成。其主要职责为：①把握共识计划书制订中的整体方向；②指导共识制订工作组分配具体工作；③讨论确认最终共识计划书；④明确共识中的关键问题和评价指标；⑤监督共识完成的整体流程；⑥审阅与批准推荐意见；⑦批准共识的最终发表。

2．共识制订工作组

共识制订工作组由相关领域内的多学