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欧盟罕见病用药审评审批分析及其对我国的启示

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吴文文,季兴,倪明明,王珊珊,李曼,刘卿青,许静(南京医科大学附属儿童医院药学部,南京

210008)

中图分类号R95文献标志码A文章编号1672-2124(2024)11-1402-07

DOI10.14009/j.issn.1672-2124.2024.11.024

摘要该研究系统梳理欧盟罕见病用药相关政策,对欧洲药品管理局监管框架下的罕见病用药审评审批的情况进行分析统计,

通过与我国相关情况进行比较,为我国罕见病用药研发和相关政策制定提供借鉴。目前,欧盟批准上市使用的罕见病用药有

141个,覆盖107个罕见病适应证。欧盟对罕见病用药的上市审批历时较长且态度谨慎,药品的认定与上市平均需要5.67年。相

比欧盟,我国在罕见病定义及目录覆盖范围、激励研发和上市的政策、优先审评审批罕见病用药总量以及适应证覆盖范围,尤其罕

见病用药创新研发方面仍存在较大差距。我国需要进一步完善相关政策,建设创新支撑体系,加强研发者权益保护,推动罕见病

用药产业创新发展,更好地满足我国罕见病患者的药品保障需求。

关键词罕见病用药;激励政策;欧盟;上市情况分析