聚乙二醇重组人生长激素注射液-临床用药解读.pptx

聚乙二醇重组人生长激素注射液

01基本信息全球首个PEG长效生长激素，结束60多年每日注射历史适应症：内源性生长激素缺乏（GHD）所引起的儿童生长缓慢，儿童罕见病02有效性生长速率达13.41cm/年，对比短效显著更优（p0.05)，IGF-1升高更快（p0.05)，更适合起始用药疗效、安全性经长期、大样本真实世界临床用药检验国内外权威指南/共识一致推荐，作为生长激素缺乏患者的更优推荐03安全性安全性良好，与目录内短效生长激素一致，且相较同类长效生长激素安全性更好04创新性荣获国家科技进步二等奖，完全自主知识产权的创新药创新且唯一U型PEG修饰，实现半衰期与活性完美结合，结构天然无蓄积，100%纯度无抗体，05公平性显著减少注射次数（52针VS365针），弥补目录内短效生长激素短板替代目录内药品，基金影响可控全球首个PEG长效生长激素，供应有保障，儿童罕见病患者的更优选择！

【通用名】聚乙二醇重组人生长激素注射液【申报目录类别】基本医保目录商保创新药目录【注册分类】治疗用生物制品【注册规格】27IU/4.5mg/0.5ml/瓶、54IU/9.0mg/1.0ml/瓶【中国大陆首次上市时间】2014-01-06【全球首个上市国家】中国【目前大陆地区同通用名药品的上市情况】共0家【是否OTC药品】否【适应症】?内源性生长激素缺乏（GHD）所引起的儿童生长缓慢，建议纳入医保目录；?性腺发育不全（特纳综合征，TS）所致女孩的生长障碍，不建议纳入医保目录；?特发性身材矮小（ISS），不建议纳入医保目录【用法用量】用法：皮下注射（上臂、大腿或腹部脐周），每周给药1次用量：①GHD：0.2mg/kg/周；②TS：0.2mg/kg/周，建议用至骨骺闭合，或遵医嘱；③ISS：0.2mg/kg/周，建议用至骨骺闭合，或遵医嘱。以上3个适应症均可根据患儿治疗反应个体化调整剂量【建议参照药】人生长激素(重组人生长激素)注射液（短效水针）?医保目录内：2009年纳入，用于生长激素缺乏症，与本次申报产品适应症相同?与本品最相似：有效成分均为生长激素，作用机制相同、剂型一致?临床“金标准”：临床应用最广泛、市场份额最大；国内外权威指南一致推荐；头对头临床试验对照组（GHD）【对比参照药品的优势】?更高安全性，降低不良反应风险：较日制剂降低免疫原性，抗体检出率为0，且一周一次给药无蓄积，长期用药更安全?更少注射次数，提升生活质量：较日制剂每年减少313次注射（52针vs365针），显著提升依从性，长期治疗提高患儿及家庭生活质量 更高依从性，改善治疗效果：相比重组人生长激素短效剂型，生长速率和身高标准差积分改善均显著更优聚乙二醇重组人生长激素注射液：全球首个PEG长效生长激素，结束60多年每日注射历史,建议参照人生长激素(重组人生长激素)注射液基本信息参照药品基本信息（1/2）

?短效制剂每日注射，疾病负担沉重：患者多为儿童，日制剂注射次数高（365次/年），患儿心理负担重，同时增加注射感染和断针风险及由此导致的额外费用，疾病负担沉重7?依从性差，影响治疗效果：短效制剂漏针现象非常普遍且严重，依从性差将直接影响疗效8-9调研显示短效制剂22%患者严重漏针生长速率标准差积分210漏针严重影响疗效P＜0.011.570.61依从性好依从性差22%漏针依从性较差（漏针4-8次/月） 主要表现?GHD是由垂体前叶分泌的生长激素不