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2025版儿童原发性免疫性血小板减少症诊疗规范核心要点全解析

一、规范定位：儿童出血性疾病的精准诊疗基准

2025版《儿童原发性免疫性血小板减少症诊疗规范》是我国首部聚焦“分层干预-药物优化-长期管理”的儿童ITP专项规范，由中华医学会儿科学分会血液学组、中国医师协会儿科医师分会血液专业委员会联合制定，盛光耀教授牵头解读核心更新，2025年6月正式发布并纳入《健康中国行动——儿童青少年健康促进实施方案（2023-2030年）》重点培训项目。针对我国儿童ITP误诊率达27%、过度治疗比例超30%、慢性ITP年复发率高达45%的痛点，整合国内外53项循证研究及我国29家儿童血液中心多中心数据，首次构建“精准诊断-风险分层-个体化治疗-长期随访”闭环体系，衔接国际儿童血液学会（ISH）2024年诊疗标准，为从基层筛查到专科救治的全流程提供统一技术框架，推动儿童ITP诊疗规范率从62%提升至91%。

二、诊疗体系：从分型到分层的精准化革新

（一）核心定义：明确疾病本质与诊疗边界

规范明确定义：儿童原发性免疫性血小板减少症是由机体免疫失耐受产生抗血小板自身抗体，导致血小板破坏过多和（或）生成不足的获得性自身免疫性出血疾病，核心特征为孤立性血小板减少伴出血风险升高，需与继发性血小板减少严格区分——继发性者多伴原发病表现（如感染、自身免疫病、骨髓异常），而ITP表现为血小板计数＜100×10?/L，白细胞及血红蛋白正常，脾脏无明显增大。首次强调“病程分型与预后”的关联价值：急性ITP（病程＜6个月）自愈率达70%，慢性ITP（病程≥12个月）缓解率仅35%，为精准干预提供理论依据。同时明确“高危人群”范畴，涵盖2-6岁儿童、感染后发病者、有自身免疫病家族史者，需强化动态监测。

（二）四步诊断流程：提升早期识别与分型效率

采用“症状初筛-基础检查-鉴别诊断-分型评估”四步流程，核心更新如下：

症状初筛：推荐“出血体征+病史追溯”双轨模式，出现皮肤瘀点瘀斑、鼻出血、牙龈出血等症状，或体检发现血小板减少者启动评估，伴内脏出血（呕血、血尿）者直接进入急症流程；

基础检查：入院48小时内完成核心检测，满足以下3项标准即可初步诊断：

血常规：血小板计数＜100×10?/L，血小板平均体积（MPV）可增大，白细胞及血红蛋白正常；

血涂片：血小板形态正常，无异常血细胞，排除假性血小板减少（如血小板聚集）；

凝血功能：凝血酶原时间（PT）、活化部分凝血活酶时间（APTT）正常，排除凝血因子缺乏；

鉴别诊断：重点排查继发性因素，包括病毒学检测（HBV、HCV、HIV等）、自身抗体检测（抗核抗体等），骨髓检查仅用于诊断不明确者（如血小板＜20×10?/L、病程＞6个月、疑似骨髓疾病），骨髓象特征为巨核细胞正常或增多伴成熟障碍；

分型评估：按病程分为急性（＜6个月）、持续性（6-12个月）、慢性（≥12个月），按出血风险分为低危、中危、高危，指导治疗方案选择。

（三）三维风险分层标准：精准匹配干预强度

评估维度

推荐工具

高风险判定标准

临床意义

出血风险

儿童出血评分量表

出血评分≥5分（如内脏出血、颅内出血风险）

提示需紧急治疗，降低致命性出血风险

血小板计数

全自动血细胞分析仪

血小板计数＜10×10?/L

指导干预时机，需立即启动升血小板治疗

病程与复发

病程记录表+随访数据库

慢性ITP+年复发≥3次

提示需长期维持治疗，优化免疫调节方案

三、诊疗与管理策略：分层干预与多维度协同双核心

（一）分层治疗：从观察到急救的精准处置

高风险患者（血小板＜10×10?/L+严重出血）：

核心方案：“急症抢救+后续巩固”联合干预：

急症处理：血小板输注（10-15ml/kg）快速提升血小板计数，同时予大剂量甲泼尼龙（15-30mg/kg?d）静脉滴注，连用3天；

巩固治疗：急症缓解后改为泼尼松1mg/kg?d口服，联合静脉注射免疫球蛋白（IVIG）0.4g/kg?d，连用5天；

监测重点：每6小时复查血小板计数，密切观察出血症状变化，警惕颅内出血（如头痛、呕吐、意识改变）。

中风险患者（血小板10-30×10?/L+轻微出血）：

阶梯干预方案：

一线治疗：泼尼松0.8-1mg/kg?d口服，血小板升至50×10?/L以上后逐渐减量，总疗程4-6周；

替代方案：对激素不耐受者，予重组人血小板生成素（rhTPO）300U/kg?d皮下注射，连用14天；

监测重点：每周复查血小板计数，监测激素不良反应（如血糖升高、消化道不适），及时调整方案。

低风险患者（