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嵌合抗原受体T细胞治疗复发难治性自身免疫病专家共识(2025版)

摘要

嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法在血液肿瘤治疗中已取得显

著疗效，且在难治性自身免疫性疾病领域也积累了一定的研究证据,

有望成为这些疾病治疗中具有潜力的创新性治疗方法。基于现有的研

究数据和临床经验，国家皮肤与免疫疾病临床医学研究中心与中国医

师协会风湿免疫医师分联合牵头制定了这一共识。该共识针对系统

性红斑狼疮、系统性硬化症、特发性炎性肌病等自身免疫性疾病，规

范了CAR-T细胞治疗在作为试验性治疗或同情用药的应用，包括患者

筛选标准、治疗路径与方案设计、细胞制备与输注过程中的不良反应

监测与处理、疗效评估指标、长期随访管理策略及复发后治疗选择等

方面。共识特别强调了由风湿医师牵头，多学团队的协作，旨在

提升CAR-T疗法的安全性与疗效，指导临床医生开展规范化的试验性

治疗和同情用药，为难治性自身免疫病患者带来新的希望。

前百

自身免疫病(ADs)影响着全球约10%的人口，是致残和死亡的

主要原因之一。尤其系统性红斑狼疮(SLE)、系统性硬化病(SSc)

和特发性炎性肌病(IIM),因其病情严重复杂、进展迅速且缺乏根

治手段，长期以来是临床治疗的难点。尽管近年来在ADs发病机制研

究和新型药物开发方面取得显著进展，但部分疾病的全球死亡率仍呈

上升趋势，亟需探索更有效的治疗策略，以实现缓解并改善长期预后。

靶向B细胞的治疗为系统性ADs带来了新的希望。比如CD20单

抗常应用于复发难治性AD,比如类风湿关节炎(RA)、SLE、SSc和

但是部分患者仍疗效欠佳。近年发展起来的嵌合抗原受体T

(CAR-T)细胞疗法作为新兴的细胞免疫治疗，在血液肿瘤领域取得

显著成效，并逐步应用于复发难治性ADs的试验性治疗或同情用药中。

目前，CAR-T细胞疗法己在多种系统性和器官特异性ADs中开展了初

步探索，靶点以CD19、B细胞成熟抗原(BCMA)及CD19/BCMA为主。

自2021年德国Georg团队首次报道自体CAR-T细胞治疗复发难

治性SLE以来，国内外相关报道持续增长。研究发现，CAR-T细胞疗

法能够特异性清除循环及受累组织层面的B细胞，重塑免疫系统，己

在复发难治性ADs中显示出深度缓解、自身抗体消失和B细胞谱重建

等突破性成果。2024年，徐沪济教授团队首次实现异体通用型CAR-T

治疗SSc和免疫介导坏死性肌病的成功实践，标志着该领域迈入新阶

段。然而，尽管已有疗效信号，目前证据仍主要来自非病例对照系列，

随访时间有限，临床路径尚待规范。

本专家共识由国家皮肤与免疫疾病临床医学研究中心联合中国

医师协会风湿免疫医师分会组织牵头起草，旨在结合最新临床研究

结果的基础上，对CAR-T细胞治疗复发难治性ADs的试验性治疗或同

情用药提供规范化指导，包括患者筛选标准、治疗实施流程、疗效评

估指标、安全性管理、随访方案等，进行了充分的讨论，形成如下推

荐意见，为临床实践提供参考。

一、共识制定方法

1.1共识发起机构与专家组成员

本专家共识由国家皮肤与免疫疾病临床医学研究中心联合中国

医师协会风湿免疫医师分会发起撰写。共识启动时间为2024年12

月，定稿时间为2025年5月。

1.2专家共识工作组

本共识工作组涵盖风湿病学、循证医学、统计学等多学。工作

组按照职能要求，分为共识专家组和证据评价组。共识专家组参加德

尔菲(Delpi)共识调查，主要负责对推荐意见提出建议及审阅共识

终稿；证据评价组主要负责系统检索、筛选和评价证据，撰写推荐意

见，形成共识初稿。

1.3共识制订方法和流程

本共识制订方法主要基于2014年《世界卫生组织指南制订手册》,

以及2022年《中国制订/修订临床诊疗指南的指导原则(2022版)》。

全文依据指南研究与评价工具(appraisalofguidelinesfor

researcandevaluationII,AGREEII)和卫生保健实践指南报告条

目(reportingitemsforpracticeguid-elinesinealtcare,

RIGHT)的具体要求进行制订。本共识已在国际实践指南注册与透明

化平台(practiceguidelineregistration