基因工程药物概论课件.pptVIP

基因工程制药;生物药物（biopharmaceutics或biopharmaceuticals）是利用生物体、生物组织或器官等成分，综合运用生物学、生物化学等学科的原理与方法制得的天然生物活性物质以及人工合成或半合成的天然物质类似物。

生物药物主要包括生化药物（biochemicaldrugs）、生物技术药物（bio-technologydrugs)和生物制品（biologicalproducts)等。;生化药物是从生物体分离、纯化所得，可用于预防、治疗和诊断疾病的生化物质，其中部分现已通过化学合成或生物技术制备或重组，如氨基酸、多肽、蛋白质、酶、多糖、脂质、核苷酸类等。;生物技术是利用生物体或其组成部分发展产品的技术体系，用现代生物技术研制的药物称为生物技术药物（或生物工程药物）。

;生物制品是应用普通的或以基因工程、细胞工程、蛋白质工程、发酵工程等生物技术获得的微生物、细胞及各种动物和人源的组织和体液等生物材料制备，用于人类疾病预防、治疗和诊断的药品。;基因工程药物（Geneticengineeringdrugs）：

系指先确定对某种疾病具有预防和治疗作用的蛋白质，然后将控制该蛋白合成过程的基因分离、纯化或进行人工合成，利用重组DNA技术加以改造，最后将该基因放入可以大量生产的受体细胞中不断繁殖，并能进行大规模生产具有预防和治疗这种疾病的蛋白质，通过这种方法生产的新型药物称为基因工程药物。;基因工程技术可生产的药物和制剂包括：

（1）免疫性蛋白，如各种抗原和单克隆抗体；

（2）细胞因子，如各种干扰素、白细胞介素、集落刺激生长因子、表皮生长因子、凝血因子；

（3）激素，如胰岛素、生长激素、心素纳；

（4）酶类，如尿激酶、链激酶、葡激酶、组织型纤维蛋白溶酶原激活剂、超氧化物歧化酶。;●传统制药存在的问题：

A、材料来源困难或制造技术问题而无法付诸应用；

B、从动物脏器中提取出来，也因造价太高，或因来

源困难而供不应求；

C、由于免疫抗原等缘故，使它们在使用上受到限制。

●基因工程技术的特点：就是能够十分方便有效地生

产许多以往难以大量获取的生物活性物质，甚至可

以创造出???然界中不存在的全新物质。;治疗侏儒症的唯一方法，是向人体注射生长激素。而生长激素的获得很困难。以前，要获得生长激素，需解剖尸体，从大脑的底部摘取垂体，并从中提取生长激素。

现可利用基因工程方法，将人的生长激素基因导入大肠杆菌中，使其生产生长激素。人们从450L大肠杆菌培养液中提取的生长激素，相当于6万具尸体的全部产量。;长期以来，医学工作者在防治乙肝方面做了大量工作，但曾一度陷于困境。乙肝病毒（HBV）主要由两部分组成，内部为DNA，外部有一层外壳蛋白质，称为HBSAg。把一定量的HBSAg注射入人体，就使机体产生对HBV抗衡的抗体。机体依靠这种抗体，可以清除入侵机体内的HBV。

过去，乙肝疫苗的来源，主要是从HBV携带者的血液中分离出来的HBSAg，这种血液是不安全的，可能混有其他病原体[其他型的肝炎病毒，特别是艾滋病病毒（HIV）]的污染。此外，血液来源也是极有限的，使乙肝疫苗的供应犹如杯水车薪，远不能满足全国的需要。;通过基因工程将HBSAg的那段DNA剪裁下来，装到一个表达载体中，所谓表达载体，是因为它可以把这段DNA的功能发挥出来；再把这种表达载体转移到受体细胞内，如大肠杆菌或酵母菌等；最后再通过这些大肠杆菌或酵母菌的快速繁殖，生产出大量我们所需要的HBSAg（乙肝疫苗）。

与上述的血源乙肝疫苗相比，基因工程生产的乙肝疫苗，取材方便，利用的是资源丰富的大肠杆菌或酵母菌，它们有极强的繁殖能力，并借助于高科技手段，可以大规模生产出质量好、纯度高、免疫原性好、价格便宜的药物。在小孩出生后，按计划实施新生儿到六个月龄内先后注射三次乙肝疫苗的免疫程序，就可获得终身免疫，免受乙型肝炎之害。;胶原蛋白是什么？;重组类人胶原蛋白，采用瑞士比欧生物工程公司的发酵灌成套设备，严格按GMP标准生产，年产100公斤医用级类人胶原蛋白纯品，100吨化妆品级胶原蛋白水溶液（1%），产品可供医药和医疗器械诸如可注射产品、创伤等药物以及化妆美容产品、保健食品大量之需。

工艺流程：

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