（2025版）泊马度胺临床用药中国专家共识PPT课件.pptxVIP

（2025版）泊马度胺临床用药中国专家共识权威用药指导与临床实践

目录第一章第二章第三章共识背景与更新要点泊马度胺药学基础临床应用场景

目录第四章第五章第六章安全性管理规范专家核心推荐要点落地执行路径

共识背景与更新要点1.

2025版更新必要性循证医学证据积累：2020年泊马度胺在中国获批后，国内外针对复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）、原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）等疾病积累了更多高质量临床研究数据，需整合最新疗效与安全性证据。适应症扩展需求：随着泊马度胺联合方案（如联合CD38单抗或BCMA靶向药物）在NDMM（新诊断多发性骨髓瘤）及高危患者中的突破性进展，需更新治疗推荐以覆盖更广泛人群。临床实践规范化：针对中国患者特有的药物代谢差异（如CYP1A2基因多态性）及合并症管理（如肾功能不全剂量调整），需提供本土化用药指导。

多学科专家协作由CSCO白血病/淋巴瘤专家委员会牵头，联合血液学、药学、循证医学等领域的32位专家，通过德尔菲法进行三轮意见征集与修订。采用GRADE系统对2019-2025年间发表的127篇相关文献（含18项III期临床试验）进行证据质量分级，重点参考ASH/EHA最新会议摘要。通过问卷调查确定20个关键临床问题，包括泊马度胺在CAR-T桥接治疗中的作用、老年患者减量策略等热点议题。对争议条款（如维持治疗时长）进行匿名投票，达成75%专家同意率后形成最终推荐意见，并通过伦理委员会审查。证据等级评估临床问题优先级排序共识表决与修订专家共识制定流程

核心修订内容说明明确推荐泊马度胺+达雷妥尤单抗+地塞米松（Pom-Dd）作为RRMM二线首选方案（IA类证据），并新增与塞利尼索的联合用药数据（IIB类推荐）。新增联合治疗方案细化肾功能不全患者给药方案（eGFR30ml/min时剂量降低25%），补充肝功能异常患者的血药浓度监测建议。特殊人群剂量调整新增泊马度胺相关第二原发肿瘤（SPM）风险监测章节，强调治疗期间需每6个月进行实体瘤筛查（特别是前列腺癌和乳腺癌）。不良反应管理升级

泊马度胺药学基础2.

0102靶向Cereblon蛋白泊马度胺通过结合Cereblon（CRBN）蛋白，激活E3泛素连接酶复合物，导致转录因子Ikaros和Aiolos的泛素化降解，从而抑制肿瘤细胞增殖并诱导凋亡。免疫调节作用增强T细胞和NK细胞的活化与增殖，促进IL-2和IFN-γ分泌，同时抑制促炎因子（如TNF-α、IL-6），改善肿瘤微环境免疫抑制状态。抗血管生成效应通过下调VEGF和bFGF等血管生成因子表达，抑制肿瘤血管形成，在动物模型中显示显著抑制骨髓瘤细胞生长的作用。克服耐药机制对来那度胺耐药的MM细胞仍敏感，因其与CRBN结合亲和力更高，且能逆转肿瘤微环境中的免疫逃逸。协同增效作用与地塞米松联用可激活Caspase-8通路，增强凋亡效应；与CD38单抗或蛋白酶体抑制剂联用可产生协同抗肿瘤活性。030405药理学特性与机制

复发难治多发性骨髓瘤（RRMM）适用于既往接受过至少两种治疗（含来那度胺和蛋白酶体抑制剂）后进展的成年患者，需满足末次治疗60天内疾病进展的条件。艾滋病相关卡波西肉瘤（KS）基于FDA批准数据，用于HIV阳性患者的KS二线治疗，但国内适应症暂未涵盖（需超说明书用药备案）。其他探索性适应症临床试验中用于弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和骨髓纤维化，但尚未获官方批准。特殊人群限制禁用于妊娠期女性（需严格避孕），重度肝肾功能不全者需调整剂量。获批适应症范围

起始剂量方案推荐4mg/日口服，28天为1周期（第1-21天用药，7天间歇），空腹或餐后服用均可，需整粒吞服避免破坏缓释结构。剂量调整原则出现≥3级中性粒细胞减少时需暂停给药直至恢复至≥0.5×10?/L，后续减量至3mg/日；血小板减少＜25×10?/L时需中断治疗。持续治疗周期直至疾病进展或不可耐受毒性，临床研究显示中位无进展生存期（PFS）可达4-6个月，部分患者可持续获益超过12个月。标准剂量与疗程

临床应用场景3.

01泊马度胺联合硼替佐米和地塞米松（PVd）在新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）中展现出高缓解率（ORR85.7%），且不影响干细胞采集效率，特别适合拟行自体造血干细胞移植的患者。PVd方案优势02对于伴有t(4;14)/del(17p)等高危细胞遗传学异常患者，推荐采用含泊马度胺的四药联合方案（如Dara-PVd），可显著改善无进展生存期（PFS36.2个月vs标准方案22.1个月）。高危患者分层治疗03针对不适合移植的老年NDMM患者，泊马度胺+低剂量地塞米松（Pd）方案具有更优的安全性，3-4级中性粒细胞减少发生率较来那度胺方案降低12%。老年患者优化方案04基于EMN17研究数据，泊马度胺在肌酐清除率≥30