2025年ISTH血栓性血小板减少性紫癜诊疗指南解读PPT课件.pptxVIP

2025年ISTH血栓性血小板减少性紫癜诊疗指南解读权威解读与临床实践指南

目录第一章第二章第三章指南修订背景疾病定义与病理机制更新诊断流程优化

目录第四章第五章第六章分层治疗策略特殊人群管理预后与长期随访

指南修订背景1.

修订核心动因与目标卡普西族单抗（caplacizumab）和重组ADAMTS13的上市显著改变了TTP治疗格局，需整合其疗效与安全性数据至指南，为临床决策提供循证依据。新药临床应用需求针对免疫性TTP（iTTP）与遗传性TTP（cTTP）的病理机制差异，明确分层治疗策略，优化患者个体化管理目标。疾病分型细化通过统一诊断标准（如ADAMTS13活性阈值）和疗效评估体系，减少全球范围内诊疗差异，提升医疗资源利用效率。国际诊疗标准化

生物标志物验证新增ADAMTS13活性检测的标准化流程及临界值（如10%确诊iTTP），并纳入血管性血友病因子（VWF）多聚体分析作为辅助诊断依据。cTTP管理突破基于重组ADAMTS13的Ⅲ期临床试验数据，首次提出针对cTTP的酶替代疗法方案，包括剂量调整与长期维持治疗监测策略。难治性病例处理新增对补体抑制剂（如依库珠单抗）在复发/难治性iTTP中的探索性应用建议，强调多学科会诊的必要性。一线治疗推荐强化血浆置换联合免疫抑制（糖皮质激素+利妥昔单抗）的基础地位，明确卡普西族单抗在急性期抑制微血栓形成的早期应用指征。关键证据更新领域

制定标准化随访方案（如每3个月监测ADAMTS13活性及抗ADAMTS13抗体），重点关注神经系统后遗症与慢性肾功能损伤的早期干预。长期随访框架要求医疗机构建立快速ADAMTS13检测通道，缩短确诊时间（目标24小时），同时规范微血管病性溶血（MAHA）与血小板减少的鉴别诊断路径。诊断流程优化指南首次纳入药物经济学分析，提示卡普西族单抗虽价格高昂，但可降低ICU住院时长与复发率，总体节省医疗支出。治疗成本效益评估临床实践影响层级

疾病定义与病理机制更新2.

TTP最新诊断标准临床三联征扩展：2025年指南强调将微血管病性溶血性贫血（MAHA）、血小板减少及神经精神症状作为核心诊断标准，新增发热和肾功能异常为次要支持指标，需结合实验室检查综合判断。ADAMTS13活性检测标准化：明确要求采用荧光共振能量转移（FRETS）法检测ADAMTS13活性，活性10%为确诊免疫性TTP（iTTP）的关键阈值，并需排除遗传性TTP（cTTP）及其他血栓性微血管病（TMA）。基因检测推荐：对疑似遗传性TTP患者，新增ADAMTS13基因测序建议，以鉴别先天性缺陷（如纯合或复合杂合突变），指导长期管理方案。

诊断标准显著细化:2022年指南将ADAMTS13活性诊断阈值明确界定为10%，较2012年显著减低的模糊表述实现量化突破，反映检测技术成熟度提升。排除标准首次确立:2025年指南新增20%可基本排除TTP的阈值，显示ADAMTS13活性检测特异性已达临床可靠水平（较2012年无明确排除标准）。检测方法迭代驱动诊疗进步:从2012年部分患者活性正常到2025年双阈值体系建立，体现基因检测技术（如LevyGG等2001年发现）临床转化历时20年。ADAMTS13活性阈值调整

微血管病性溶血新指标要求外周血涂片中碎裂红细胞（schistocyte）比例≥1%作为MAHA的必备标准，并引入自动化计数技术减少主观误差。碎裂红细胞比例量化新增血清游离血红蛋白（50mg/dL）和触珠蛋白（0.1g/L）作为溶血辅助指标，尤其适用于早期或非典型病例鉴别诊断。新标志物推荐

诊断流程优化3.

要点三临床三联征优先评估：将微血管病性溶血性贫血（MAHA）、血小板减少和神经精神症状作为核心筛查指标，结合发热和肾功能异常等次要特征，建立快速评分系统（如PLASMIC评分改良版），缩短疑似病例识别时间至2小时内。要点一要点二ADAMTS13活性快速检测：推荐采用荧光共振能量转移（FRET）法或化学发光法，在24小时内完成ADAMTS13活性检测，活性＜10%可作为免疫性TTP（iTTP）的关键诊断依据，同时排除溶血尿毒综合征（HUS）和DIC等类似疾病。基因检测纳入遗传性TTP筛查：对ADAMTS13活性持续低下但无抗体阳性的患者，建议进行ADAMTS13基因测序，明确遗传性TTP（cTTP）诊断，尤其针对儿童及家族史阳性病例。要点三快速鉴别诊断路径

分层检测方案：一级检测包括血涂片（破碎红细胞＞1%）、LDH＞2倍上限及血小板＜30×10?/L；二级检测追加ADAMTS13活性、抑制物抗体和VWF多聚体分析；三级检测针对难治病例开展补体基因突变和血栓调节蛋白检测。动态监测体系：治疗初期每12小时监测血小板计数和LDH，ADAMTS13活性每周复查直至正常，抗体滴度每2周检测以评