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研究报告

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未来五年药品保障：十五五规划纲要儿童用药与罕见病药研发激励政策

一、政策背景与目标

1.1政策制定背景

(1)近年来，我国儿童人口数量持续增长，儿童用药市场需求日益旺盛。然而，与成人用药相比，我国儿童用药研发相对滞后，市场上缺乏针对儿童的特殊用药需求，儿童用药安全性和有效性问题日益凸显。据相关数据显示，我国儿童用药市场规模已达数百亿元，但儿童专用药物品种不足，约80%的儿童用药为成人药品简单减量，存在较大的安全隐患。此外，儿童用药研发成本高、周期长，制药企业对儿童用药研发投入不足，导致儿童用药研发创新不足。

(2)与此同时，罕见病药物研发也面临诸多挑战。罕见病病种繁多，发病率低，患者群体相对较小，药物研发难度大、成本高。据统计，全球约有7000种罕见病，我国约有2000万罕见病患者，而针对罕见病的药物仅有数十种。由于罕见病药物研发投入大、回报周期长，制药企业普遍缺乏研发动力，导致罕见病药物供应严重不足。这不仅影响了罕见病患者的生命健康，也给社会带来了沉重的经济负担。

(3)为了应对儿童用药和罕见病药物研发面临的困境，我国政府高度重视相关政策的制定和实施。近年来，国家层面陆续出台了一系列政策措施，旨在鼓励制药企业加大儿童用药和罕见病药物研发投入，提高药物质量，保障患者用药需求。例如，2016年，国家卫生和计划生育委员会等部门联合发布了《关于