中山大医学统计学课件03实验设计.pptxVIP

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—JohnTyndall(1820-1893)

实验设计基础

牛晨光

第一临床学院

几个问题

1.将64例符合入组和排除标准的病例按诊疗次序交替分组，即单号为中药组，双号为西药组。请讨论该分组方法是否随机？

2.某研究所有病例按就诊先后顺序分组，1995年10月以后为A组，1995年10月以前为B组。对照设置是否合理？

3.B超/CT/剖腹探查等综合指标是诊断急性胰腺炎的金标准。欲评价血清总淀粉酶（Backman）法对急性胰腺炎的诊断标准，如何操作？

4.完全随机设计和随机区组设计的区别是什么？

5.随机区组设计和重复测量设计的区别是什么？

课程内容

1.医学研究与实验设计

2.实验设计基本内容

3.实验设计基本方法

4.实验设计基本类型（部分了解）

5.临床研究中的试验设计

实验/试验

完成一个具体的医学研究，常常需要我们提出假设，然后使用各种方法、手段和技术去验证之。我们把这个过程称为试验（实验）。

实验/试验，指为发现未知事物或认识某事物而进行的验证过程。

。实验（experiment），多指用科学方法在实验室内进行较系统的操作，以验证、解释或说明某事物等；目的是验证真理的唯一性，强调从个别到一般，是归纳过程的出发点。

。试验（trial/test），多指为观察、研究某事物以区别其真伪、优劣或效果等而进行较长时间的验证过程；目的是验证真理的一般性，强调从一般到个别，是演绎过程的终结点。

高质量的医学研究需良好的实验设计/试验设计。

对模式动物（细胞模型）的研究≈实验；对人的研究≈试验（心理学实验除外）。

医学研究与实验设计

试验、调查

医学研究中，

除了要在临床上对人进行各种观察， 还要在临床上对人开展一些试验，

或是在实验室进行替代实验，

以获得可靠医学知识，指导临床实践。

注：人体实验，特指违背伦理、对人体进行干预的医学研究。

很多时候，实验性研究设计复杂、实施成本高；故临床研究经常会采用观察性研究。

医学研究举例

1.在关于健康教育能否预防小学生近视的研究中，将小学生随机分为试验组和对照组，对试验组的小学生给予有关预防近视的健康教育，对照组则只是每天只做一次眼保健操，不进行健康教育。观察一段时间后，比较两组小学生视力下降情况。

2.从某医院收治的婴儿中，根据是否发生腹泻分为腹泻组和对照组，分别调查其喂养方式（人工或母乳）。通过比较两组人群喂养方式的差异，推断喂养方式是否和腹泻发生具有关联。

3.从某地区收集数据，根据是否吸烟分为吸烟组和非吸烟组，分别观察10年后两组人群发生心肌梗死的情况。通过分析，推断吸烟是否心肌梗死的危险因素。

医学研究的手段

实验（experiment）和观察（observation）是进行医学研究的两大重要手段

。以实验为主要手段的研究称为实验性研究（experimentalstudy≥trial/test），也称试验

。以观察为主要手段的研究称为观察性研究（observationalstudy≥survey），也称调查实验性研究（试验）中的实验手段

。对研究对象和相关因素给予人为干预措施，并对干预效果进行测量和评价

。一般需要进行严格设计、实施条件要求高；研究结论一般可靠观察性研究（调查）中的观察手段

。在“自然状态”下，对研究对象已客观存在的特征进行测量和分析

。一般无法进行严格的设计、实施容易；但结论可能不可靠

从一定意义上讲，试验是设置限定条件的、高级的调查。两种类型追求的宗旨一致，研究手段经常相互渗透。

•调查过程中，除了直接观察，也经常会采用实验的手段对某些研究因素进行限定，从而得出更可靠的结论。

如在队列研究中，按照性别年龄对两组人群进行匹配。

•试验过程中，很多实验因素并不能够得到完全控制，会暴露在自然状态，还需要对这些因素进行观察。

如在实验过程中，观察温度、湿度变化对结果的影响。

试验

实验手段为主观察手段为辅

调查

•观察手段为主

•实验手段为辅

医学研究的常见类型

实验性研究（试验）

•动物实验（animalexperiment）

•随机对照试验（RandomControlTrials）

•诊断试验（Diagnostictest）

•生物等效性试验（Bioequivalencetest）

观察性研究（调查）

•临床观察（Clinical