全文可编辑内容-医药行业市场前景及投资研究报告：In Vivo CART，BD热门赛道，早期技术，广阔前景.pptxVIP

证券研究报告·医药行业研究·创新药系列InVivoCART：BD热门赛道，早期技术具备广阔前景日期：2025年12月16日

摘要??核心观点：InVivoCART赛道发展火热，2025年已经有四个MNC并购的案例发生。具体来看，InVivoCART分为LNP和慢病毒两条技术路线，两条技术路线均具备显著特色。LNP路线来看，药物在临床前展现出了快速转染以及优异的靶向性特点，慢病毒路线中，Esobiotec等公司的BCMAInVivoCART已经在小人群MM患者中展现非常好的早期数据。整体看，InVivoCART发展迅速，后续发展值得关注。现有CART药物效果优异，但因生产方式存在一定限制。现有的CART类药物属于V2V（VeintoVein）方式，即从患者体内提取细胞之后到体外进行培养，待培养出CAR-T细胞之后再进行回输，患者大部分的等待时间是4-8周左右。同时由于是患者自体提取并使用，因此CART药物无法成为现货产品，从而导致CART类药物的市场规模受到限制，且很多患者无法支付起CART药物的费用。?InVivoCART赛道发展火热，有望让CART成为现货药物。相较于传统体外制备的CART药物，InVivoCART的核心就在于通过一些方法在患者体内生成CART并直接作用于靶细胞，该方法省去了传统的体外制备CART再回输的过程，节省大量时间（4-8周），同时，InVivoCART药物相较于传统体外CART的优势在于成本更低以及给药不用清淋，安全性更可控，患者体验更佳。?InVivoCART分为LNP和慢病毒两条技术路线，两条技术路线均具备显著特色。LNP路线来看，药物在临床前展现出了快速转染以及优异的靶向性特点，但药物在动物以及人体内持续时间相对较短，后续临床上效果值得关注。慢病毒路线中，Esobiotec等公司的BCMAInVivoCART已经在小人群MM患者中展现非常好的早期数据，但长期疗效持续性仍需跟踪。整体看，LNP路线的安全性是潜在优势，看好LNP路线在自免适应症上的前景；慢病毒路线CART细胞存在时间长是潜在的疗效优势，值得重点关注慢病毒路线在肿瘤中的后续临床数据。?相关公司：整体看，InVivoCART发展迅速，2025年已经有四个MNC并购的案例发生，后续赛道的BD以及临床进展均值得期待。InVivoCART赛道中，海外未被并购的相关公司有SANA、Interius、Create；国内公司相关的有石药集团、传奇生物、云顶新耀、思路迪、济因生物、虹信生物、深圳普瑞金等。?风险提示：新药研发推进不及预期风险；政策变化风险；审批不及预期风险；商业推广不及预期风险。2

目录1234CAR-T：创新型的细胞治疗，为众多癌症患者带来获益CAR-T：现有制备方式存在明显不足，限制CAR-T类药物上限InVivoCART：创新方法让CART药物有望成为现货型产品InVivoCART交易合作总结56催化剂风险提示

1CAR-T：创新型的细胞治疗，为众多癌症患者带来获益

CAR-T：创新型的细胞治疗，为众多癌症患者带来获益CAR-T是一种创新型T细胞疗法，可有效治疗肿瘤?CAR-T（ChimericAntigenReceptorT-CellImmunotherapy，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）是一种创新型T细胞疗法，可为癌症患者带来显著获益。根据《RecentadvancesanddiscoveriesinthemechanismsandfunctionsofCARTcells》，CAR-T疗法的本质就是在T细胞膜上装载一个抗体单链可变区（ScFV），该ScFv横跨细胞膜，因此分为胞外区、跨膜区和胞内区域，三个部分分别有不同的功能。胞外区负责和结合靶向抗原，跨膜区负责锚定整个ScFv，胞内区负责传递信号。CAR-T细胞55数据：Pubmed，中信建投

CAR-T：创新型的细胞治疗，为众多癌症患者带来获益CAR-T类药物经过多代更迭，核心为提高信号转导，加强细胞活性??第一代CAR-T：时间约为上世纪80年代设计的产品，缺少共刺激区域，传导效率低下。第二代CAR-T：在一代药物上引入共刺激区域（CD28或41BB），信号传导更好，目前上市的体外制备CAR-T主要为二代。??第三代CAR-T：在二代基础上加入两个共刺激区域，有望实现更好的信号传导效果。第四代CAR-T：在结构上加入一些细胞因子表达（如IL2），希望有更好的效果。CAR-T细胞迭代66数据：Pubmed，中信建投

CAR-T：创新型的细胞治疗，为众多癌症患者带来获益CAR-T药物在肿瘤中疗效出色，为患者带来强获益，是一种突破性疗法?CAR-T类药物在多发性骨髓瘤等肿瘤中