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基因治疗临床研究员岗位招聘考试试卷及答案

一、填空题（每题1分，共10分）

1.基因治疗常用病毒载体包括______、______、______（至少3种）

2.我国基因治疗临床试验需经______批准

3.受试者知情同意书需明确告知______、______等风险（任填2种）

4.CRISPR-Cas9中gRNA的作用是______

5.基因治疗按细胞类型分为______和______

6.载体安全性评估的关键指标之一是______

7.基因治疗I期试验主要目的是______

8.AAV载体的特点之一是______

9.可转导非分裂细胞的载体是______

10.基因治疗临床试验质量管理规范简称______

二、单项选择题（每题2分，共20分）

1.不整合到宿主基因组的病毒载体是？

A.慢病毒B.腺病毒C.逆转录病毒D.整合酶缺陷慢病毒

2.基因治疗II期试验主要目的是？

A.评估有效性B.确定剂量C.大规模验证D.上市后监测

3.不属于知情同意必要内容的是？

A.试验目的B.可能获益C.所有潜在风险D.研究者个人信息

4.CRISPR脱靶检测常用方法是？

A.测序B.WesternblotC.PCRD.ELISA

5.基因治疗产品上市审批无需提交的是？

A.临床前数据B.临床试验数据C.研究者简历D.生产工艺

6.临床应用更广泛的基因治疗类型是？

A.生殖细胞治疗B.体细胞治疗C.胚胎编辑D.生殖细胞编辑

7.肝脏靶向常用AAV血清型是？

A.AAV2B.AAV8C.AAV9D.AAV1

8.基因治疗受试者随访至少需？

A.1年B.3年C.5年D.10年

9.基因治疗核心伦理原则不包括？

A.自主B.公正C.有利D.保密（单选，答案D？不，原题是“以下哪项是核心伦理原则？”哦，原题改：以下属于核心伦理原则的是？选项D：以上都是，答案D）

10.慢病毒载体常用于转导？

A.分裂细胞B.非分裂细胞C.所有细胞D.仅神经细胞

三、多项选择题（每题2分，共20分）

1.基因治疗常用载体包括？

A.病毒载体B.脂质体C.质粒D.纳米颗粒

2.基因治疗伦理要求包括？

A.知情同意B.最小风险C.公正选受试者D.隐私保护

3.CRISPR-Cas9组成部分包括？

A.Cas9蛋白B.gRNAC.目的基因D.供体DNA（可选）

4.基因治疗应用领域包括？

A.遗传性疾病B.肿瘤C.感染性疾病D.心血管疾病

5.我国基因治疗相关法规包括？

A.《药品管理法》B.基因治疗GCPC.生物制品注册要求D.医疗器械条例

6.载体安全性评估包括？

A.免疫原性B.整合位点C.毒性D.有效性

7.非病毒载体包括？

A.脂质体B.聚合物C.纳米颗粒D.腺病毒

8.基因治疗临床试验分期包括？

A.I期B.II期C.III期D.IV期

9.基因编辑工具包括？

A.CRISPR-Cas9B.TALENC.ZFND.锌指核酸酶

10.目的基因导入方法包括？

A.病毒转导B.脂质体转染C.电穿孔D.显微注射

四、判断题（每题2分，共20分）

1.生殖细胞基因治疗在我国合法。（×）

2.AAV载体具有致病性。（×）

3.知情同意书需受试者本人签字（特殊情况除外）。（√）

4.CRISPR只能编辑DNA，不能编辑RNA。（√）

5.慢病毒载体可整合基因组，有插入突变风险。（√）

6.基因治疗产品上市无需提交临床前数据。（×）

7.我国基因治疗试验需NMPA和卫健委双重备案。（×）

8.非病毒载体免疫原性比病毒载体低。（√）

9.I期试验需大规模受试者。（×）

10.知情同意书内容可随意修改。（×）

五、简答题（每题5分，共20分）

1.简述受试者知情同意核心要点。

答案：①明确试验目的、方法；②说明获益与潜在风险（如免疫反应）；③告知替代治疗；④明确受试者权利（退出、隐私）；⑤确保自愿理解签字；⑥告知长期随访要求。

2.简述AAV载体特点及临床优势。

答案：特点：无致病性、低免疫原性、转导非分裂细胞、血清型靶向。优势：用于SMA等遗传性疾病，长期表达无需反复给药，靶向性好。

3.基因治疗安全性评估关键内容。

答案：载体毒性（肝肾功能）、免疫反应（细胞因子风暴）、整合位点分析、目的基因表达、长期随访（迟发不良反应）、实验室指标监测。

4.CRISPR临床应用现状及挑战。

答案：现状：用于镰刀型贫血、肿瘤，部分产品获批（如exa-cel）。挑战：脱靶效应、免疫原性、递送效率、伦理（生殖细胞编辑）、长期安全性。

六、讨论题（每题5分，共10分）

1.平衡基因治疗潜力与受试者安全的策略？

答案：①严格遵循GCP，加强临床前评价；②优化载体设计（如脱靶检测）；③建立长期随访；④强化伦理审查；⑤推动技术创新（碱基编辑）；⑥完善法规监管（上市后再评价）。例如，CRISPR用双gRN