注射用维拉苷酶β注射液-临床药品应用解读.pptx

注射用维拉苷酶β注射液;;

通用名;;

现有酶替代治疗方案整体安全性良好[1]。少数接受治疗的患者会产生抗体；极少数患者需预先用药预防过敏反应[2]。

以伊米苷酶为例，全世界有超过4000名戈谢病患者接受了该药物治疗，结果显示安全且耐受性良好[3]。

一项基于8项临床试验（n=300）的系统综述结果显示，ERT安全性良好，共报告25例严重不良事件，几乎均与治疗无关[4]。

[1]孟岩.戈谢病的特异性治疗进展[J].中华内科杂志,2024,63(7):702-711.DOI:10.3760/11213800199.

[2]ElsteinD,ZimranA.ReviewofthesafetyandefficacyofimiglucerasetreatmentofGaucherdisease.Biologics.2009;3:407-17

[3]GaucherDiseaseMedication/article/944157-medication?form=fpf

[4]ShemeshE,DeromaL,BembiB,DeeganP,HollakC,WeinrebNJ,CoxTM.EnzymereplacementandsubstratereductiontherapyforGaucherdisease.CochraneDatabaseSystRev.2015Mar27;2015(3):CD010324.;

9个月治疗后，60U/kg剂量组患者的脾脏体积减少35.32%，血红蛋白水平增加2.17g/dL，肝体积减少18.80%，血小板计数增加

19.42×10,/L。

临床试验中发现，中国戈谢病患者（基线）严重程度可能较其他国家严重。

接受30U/kg和60U/kg剂量治疗后，患者临床症状均或明显改善，其中60U/kg剂量组更明显。;

中国儿童戈谢病诊治专家共识（2021）

ERT能显著改善Ⅰ型和Ⅲ型患者的内脏和血液学指标，缓解骨痛，维持正常生长发育，提高生活质量[2];

戈芮宁是国内首个本土自主研发生产适用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗，属一类治疗用生物制品，将大大提升国内患者用药可及。

戈芮宁于2025年3月成为我国首个顺利通过分段生产试点品种注册核查与上市前GMP符合性检查的创新生物药。戈芮宁为后续国家局建立可复制、可推广的生物制品分段生产监管制度提供有利的经验。

相较于国外已上市产品，其通过CRISPR-Cas9技术敲除糖基化修饰酶α-1,3-mannosyl-glycoprotein2-β-N-acetylglucosaminyltransferase(GnTI)基因后的CHO-K1细胞中表达，易于工业化大规模培养，简化了传统生产工艺。

戈芮宁采用最先进的强化罐流生产工艺生产，提升工业化产能，降低单位产品的成本，确保酶产品的高质量要求。;

?国内现有戈谢病治疗以进口药物为主，存在费用高、可及性差的问题。

?维拉苷酶β注射液作为首个国产ERT，以更低成本提供与进口药物相当的疗效

?该药填补了医保目录内一线治疗药物的空白，为患者提供了经济高效的治疗选择;谢谢