CN120241975A 与端粒延伸相关的化合物、组合物、方法和试剂盒 （里兰斯坦福初级大学理事会）.docxVIP

(19)国家知识产权局

(12)发明专利申请

(10)申请公布号CN120241975A(43)申请公布日2025.07.04

(21)申请号202510410957.1

(22)申请日2014.02.22

(30)优先权数据

61/768,0472013.02.22US

(62)分案原申请数据

201480021010.12014.02.22

(71)申请人里兰斯坦福初级大学理事会地址美国加利福尼亚州

(72)发明人约翰·拉穆纳斯

爱德华·雅库博夫

海伦·M·布劳约翰·库克

(74)专利代理机构北京天昊联合知识产权代理

有限公司11112专利代理师麦善勇张天舒

(51)Int.CI.

A61K38/45(2006.01)

A61K31/7088(2006.01)

A61K31/7115(2006.01)

A61P1/04(2006.01)

A61P1/14(2006.01)

A61P1/16(2006.01)

A61P11/00(2006.01)

A61P13/00(2006.01)

A61P13/02(2006.01)

A61P19/00(2006.01)

A61P19/02(2006.01)

A61P19/08(2006.01)

A61P19/10(2006.01)

A61P25/00(2006.01)

A61P25/02(2006.01)

A61P25/16(2006.01)

A61P25/18(2006.01)

A61P25/22(2006.01)

A61P25/24(2006.01)

A61P25/28(2006.01)

A61P27/00(2006.01)

A61P27/02(2006.01)

A61P27/06(2006.01)

A61P27/12(2006.01)

A61P27/16(2006.01)

A61P29/00(2006.01)

A61P3/00(2006.01)

A61P3/02(2006.01)

A61P3/04(2006.01)

A61P3/10(2006.01)

A61P31/00(2006.01)

A61P31/16(2006.01)

A61P35/00(2006.01)

A61P37/02(2006.01)

A61P43/00(2006.01)

A61P7/00(2006.01)

A61P9/00(2006.01)

A61P9/10(2006.01)

权利要求书2页说明书46页序列表(电子公布)附图30页

(54)发明名称

与端粒延伸相关的化合物、组合物、方法和试剂盒

CN

CN120241975A

本发明提供了与端粒延伸相关的化合物、组合物、方法和试剂盒。具体提供了用于在细胞中瞬时表达外源端粒酶活性的化合物和组合物。与编码端粒酶逆转录酶的核糖核酸相关的化合物和组合物在需要此类处理的细胞的端粒延伸中

是有用的。此类细胞包括例如含有缩短的端粒的细胞和来自可从端粒延伸受益的受试者，例如患有年龄相关疾病或其它疾病或处于患所述疾病的风险中的受试者的细胞。还提供了通过向动物细胞体外或体内施用提供的化合物和组合物来延伸端粒的方法，以及包括所述化合物和组合物以及使用说明书的试剂盒。

CN120241975A权利要求书1/2页

2

1.一种用于治疗受试者中涉及短的端粒的疾病的药物组合物，其包含：

编码端粒酶逆转录酶并且含有至少一个经修饰的核苷的合成核糖核酸。

2.根据权利要求1所述的组合物，其中合成核糖核酸中的至少一个经修饰的核苷赋予所述合成核糖核酸降低的免疫原性。

3.根据权利要求1或权利要求2所述的组合物，其中所述端粒酶逆转录酶延伸受试者细胞中的端粒。

4.根据权利要求1-3中任一项所述的组合物，其中所述端粒酶逆转录酶在受试者的细胞中瞬时表达。

5.根据权利要求1-4中任一项所述的组合物，其中所述端粒酶逆转录酶是人端粒酶逆转录酶。

6.根据权利要求1-5中任一项所述的组合物，其中所述核糖核酸包含5’帽、5非翻译