恩考芬尼胶囊-临床药品应用解读.pptx

恩考芬尼胶囊

目录药品基本信息：国内及全球唯一，建议参照药品为空白安全性优势：治疗相关AE发生率更低，总体安全性更好有效性优势：mPFS和mOS是对照组的2.9倍和1.6倍创新性优势：双重靶点抑制，获FDA认定突破性疗法认定+优先审评资格公平性优势：弥补治疗空白、目录空白，显著延长生存

恩考芬尼基本信息：国内及全球唯一获批联合西妥昔单抗治疗BRAFV600E突变型转移性结直肠癌成人患者的BRAF抑制剂，建议参照药品为空白通用名称恩考芬尼胶囊注册规格75mg说明书适应症/功能主治恩考芬尼联合西妥昔单抗用于治疗既往接受过全身治疗的BRAFV600E突变型转移性结直肠癌（CRC）成人患者。用法用量300mg（4粒75mg胶囊），每日一次。(剂量调整方案详见说明书)中国获批时间2025年6月30日全球首次上市时间及国家/地区2018年6月27日（黑色素瘤），美国目前大陆地区同通用名药品的上市情况独家药品，核心专利处于保护期内参照药品建议空白空白参照药品选择理由恩考芬尼是国内及全球唯一获批此联合用药适应症的BRAF抑制剂；其他BRAF抑制剂均未获批转移性结直肠癌适应症其他同治疗领域的药品(贝伐珠单抗/FOLFIRI)都不是BRAFV600E靶向药物西妥昔单抗用于治疗RAS基因野生型的转移性结直肠癌。结直肠癌分子病理检测临床实践指南（2025版）强烈推荐对所有mCRC患者进行RAS和BRAF基因突变检测，明确突变位点和突变形式1；RAS与BRAF共突变极为罕见（发生率约0.001%）2；RAS野生型里BRAF突变率约10%3。当患者基因检测RAS为野生型时，西妥昔单抗既可用于治疗BRAFV600E突变阳性(+)，也可用于治疗BRAFV600E突变阴性(-)转移性结直肠癌患者。与同治疗领域药品相比的优势4-5[有效性更好]mPFS和mOS是对照组的2.9倍(4.3个月vs.1.5个月)和1.6倍(9.3个月vs.5.9个月)[疾病进展风险更低]疾病进展或死亡风险降低了63%[ORR更高]是对照组的10.7倍[安全性更好]≥3级AE明显低于对照组结直肠癌分子病理检测临床实践指南（2025版），中华病理学杂志,2025,54(5):448-462.Sahinetal.2013JournalofCancer,Vol.4TaniguchiH,etal.2025.Cancers,17,no.3:399.TaberneroJ,etal.JClinOncol.2021Feb1;39(4):273-284;WangX,etal.JClinOncol.2024;42(suppl17):abstractLBA3559(poster222).

疾病信息：BRAFV600E突变患者预后差、进展快、生存期短、目录内常规治疗的mPFS和mOS只有1.5个月和5.9个月，急需更有效的针对性治疗药品BRAFV600E突变率低：结直肠癌粗发病率1为36.6/100,000，2022年新发BRAFV600E突变型转移性结直肠癌患者数为5261至9019人2-6，且有逐年升高趋势HanB.,etal.2024JournaloftheNationalCancerCenter.Volume4,Issue1,47-53Bray,F.,etal.2024.CA:acancerjournalforclinicians,?74(3),229–263.Xuetal.2020.BMCCancer,20:131WenbinLietal,2015.Oncotarget.2015;6:39607-39613.Xu,Tingetal.2023.Cancermedicinevol.12,9:10473-10484.BylsmaLC,etal.2018.JClinOncol;36(4)_suppl:681.DeRoockW,etal.2010.LancetOncol,11:753-62.KopetzS,etal.2017.JClinOncol,35:(suppl;abstr3505).MitaniS,etal.2017.AnnOncol,28:Abstr.532.TaberneroJ,etal.JClinOncol.2021Feb1;39(4):273-284;结直肠癌分子病理检测临床实践指南（2025版），中华病理学杂志,2025,54(5):448-462.Sahinetal.2013J