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研究报告

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难治性白血病多学科决策模式中国专家共识（2025版）

一、共识背景与目的

1.1.难治性白血病的定义和流行病学特点

难治性白血病是指那些对常规治疗反应不佳或复发率较高的白血病类型。这类疾病主要包括急性髓系白血病（AML）中的难治性亚型、急性淋巴细胞白血病（ALL）中的某些特殊亚型以及某些慢性白血病（如慢性髓系白血病）的难治性进展。根据世界卫生组织（WHO）的分类，难治性白血病约占所有白血病的10%-15%。在我国，难治性白血病的发病率逐年上升，尤其在儿童和年轻人群中更为显著。据统计，2019年我国新发难治性白血病病例约为2.5万例，其中儿童和青少年患者占比超过40%。

难治性白血病的流行病学特点主要体现在以下几个方面。首先，难治性白血病的发病年龄分布较为广泛，从儿童到老年均有发病，但以中青年患者为主。其次，性别比例上，男女发病率基本相当。此外，难治性白血病的地区分布存在差异，城市地区的发病率高于农村地区。例如，根据我国某大型研究数据显示，城市地区的难治性白血病发病率约为每年10.5/10万，而农村地区为7.2/10万。

具体到病例，以急性髓系白血病为例，难治性AML患者往往表现出对常规化疗药物的耐药性，如去甲氧柔红霉素（IDA）和柔红霉素（DNR）的耐药率可高达50%以上。这些患者往往在初诊时即表现出预后不良的生物学特征，如高白蛋白、低白蛋白、高乳酸脱氢酶（LDH）等。例如，某研究报道了一例难治性AML患者，该患者在初诊时即表现为IDA耐药，经过多次化疗后病情仍无改善，最终因疾病进展而去世。

在难治性ALL方面，其流行病学特点同样不容忽视。难治性ALL患者往往表现为对常规化疗药物的高耐药性，如长春新碱（VCR）和泼尼松（Pred）的耐药率可达到30%-40%。此外，难治性ALL患者常常伴有染色体异常和基因突变，如t(12;21)(p13;q22)和t(9;22)(q34;q11)等，这些异常与患者的预后密切相关。例如，某项研究报道了一例难治性ALL患者，该患者在初诊时即被诊断为t(9;22)(q34;q11)阳性，经过多次化疗后病情反复，最终因疾病复发而去世。

2.2.多学科决策模式的意义和价值

(1)多学科决策模式（MDT）在难治性白血病的治疗中扮演着至关重要的角色。MDT模式通过整合来自不同医学领域的专家，如血液科、肿瘤科、病理科、影像科、放疗科、护理等，共同参与患者的诊断、治疗和随访，能够提供全面、个性化的治疗方案。据一项研究表明，MDT模式能够提高难治性白血病患者的中位生存期，相较于单一学科治疗，中位生存期可延长约6个月。

(2)MDT模式的价值在于它能够提高治疗决策的准确性和有效性。例如，在难治性AML患者中，MDT团队可以通过综合分析患者的临床特征、实验室检查结果和分子生物学数据，选择最合适的治疗方案，如靶向治疗、免疫治疗或临床试验等。这种综合分析有助于避免因单一学科视角导致的误诊和治疗方案选择不当。以某医院MDT团队为例，通过联合应用靶向药物和免疫治疗，成功治愈了一名难治性AML患者，该患者原本被诊断为无治愈希望的晚期疾病。

(3)MDT模式还有助于提升患者的生活质量。在治疗过程中，MDT团队可以关注患者的心理、社会和情感需求，提供相应的支持和干预。例如，通过心理咨询服务，帮助患者及其家属应对疾病带来的心理压力。据一项调查报告显示，接受MDT模式治疗的患者在治疗期间的心理健康状况显著优于未接受MDT模式的患者。这种全面的治疗模式有助于提高患者的满意度和治疗依从性。

3.3.中国难治性白血病多学科决策模式的发展现状

(1)中国难治性白血病多学科决策模式的发展起步于21世纪初，近年来随着医疗技术的进步和医疗政策的支持，MDT模式在难治性白血病的治疗中得到了广泛应用。据不完全统计，截至2023年，我国已有超过500家医院建立了MDT团队，覆盖了全国大部分地区。其中，北京、上海、广州等一线城市的大型医院MDT模式发展较为成熟，治疗水平处于国内领先地位。

(2)在MDT模式的发展过程中，我国血液病领域的专家们积极探索，形成了具有中国特色的难治性白血病MDT模式。例如，某知名血液病研究中心的MDT团队，由血液科、肿瘤科、病理科、影像科等多学科专家组成，通过定期召开病例讨论会，共同制定治疗方案，提高了难治性白血病的治疗效果。该团队的研究成果发表在国际知名期刊上，得到了国际同行的认可。

(3)尽管我国难治性白血病MDT模式取得了一定的进展，但仍存在一些挑战。首先，MDT团队的建设和运作需要较高的成本，对于一些基层医院来说，难以承担。其次，MDT模式在不同地区、不同医院之间的推广和应用存在差异，部分地区和医院的MDT模式尚未完善。此外，MDT团队成员之间的沟通与协作