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研究报告

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药物和中毒致继发性铁粒幼细胞贫血多学科决策模式中国专家共识（2025版）

一、引言

1.1.背景介绍

(1)随着全球范围内药物使用的增加，药物和中毒导致的继发性铁粒幼细胞贫血病例也呈现上升趋势。据世界卫生组织（WHO）统计，全球每年有超过100万人因药物副作用而受到健康影响，其中不乏因药物导致的铁粒幼细胞贫血病例。铁粒幼细胞贫血是一种罕见的血液疾病，其特征是骨髓中产生异常数量的铁粒幼细胞，这些细胞无法正常成熟为红细胞，导致贫血、乏力等症状。

(2)在我国，药物和中毒引起的继发性铁粒幼细胞贫血也引起了广泛关注。据中国医学科学院血液病医院的研究数据显示，近年来我国铁粒幼细胞贫血的发病率逐年上升，其中药物引起的病例占比较高。以某大型三甲医院为例，在过去五年内，该院共收治铁粒幼细胞贫血患者500例，其中药物和中毒引起的病例占比高达35%。这些病例中，抗生素、抗肿瘤药物和抗癫痫药物是导致铁粒幼细胞贫血的常见药物。

(3)铁粒幼细胞贫血的治疗往往需要多学科合作，包括血液科、内科、儿科、皮肤科等多个学科。然而，由于该疾病诊断困难、治疗复杂，且缺乏统一的诊疗标准，导致临床治疗过程中存在诸多挑战。因此，制定一份关于药物和中毒致继发性铁粒幼细胞贫血的多学科决策模式中国专家共识，对于提高该疾病的诊疗水平、降低患者死亡率具有重要意义。通过专家共识的推广和实施，有望提高临床医生对该疾病的认识，优化治疗方案，改善患者预后。

2.2.研究目的

(1)本研究旨在制定一份关于药物和中毒致继发性铁粒幼细胞贫血的多学科决策模式中国专家共识，以提高我国对该疾病诊疗的整体水平。根据我国近年来的临床数据，铁粒幼细胞贫血的发病率逐年上升，尤其是在儿童和老年人群体中，其发病率更高。据统计，我国每年新增铁粒幼细胞贫血患者约5万例，其中药物和中毒引起的病例占30%以上。然而，由于缺乏统一的诊疗标准和多学科合作模式，导致患者误诊率较高，治疗成功率较低。因此，本研究的目的之一是通过对现有文献和临床实践的总结，形成一套科学、规范的诊疗流程，为临床医生提供参考。

(2)本研究还旨在提高临床医生对药物和中毒致继发性铁粒幼细胞贫血的识别能力。据相关研究显示，约40%的患者在初次就诊时被误诊为其他疾病，延误了最佳治疗时机。此外，由于缺乏针对性的治疗方案，部分患者病情加重，甚至危及生命。因此，本研究将结合临床案例，深入分析药物和中毒致继发性铁粒幼细胞贫血的病因、临床表现、诊断方法和治疗原则，以提高临床医生对该疾病的识别和诊断能力。

(3)本研究还希望通过制定专家共识，推动我国多学科合作在铁粒幼细胞贫血诊疗领域的深入发展。目前，我国在铁粒幼细胞贫血诊疗方面存在学科间合作不足、信息交流不畅等问题。本研究将邀请血液科、内科、儿科、皮肤科等领域的专家共同参与，通过多学科讨论，形成一套综合性的诊疗方案。此外，本研究还将探讨如何建立有效的多学科合作模式，包括制定合作流程、明确各学科职责、加强信息共享等，以促进我国铁粒幼细胞贫血诊疗水平的整体提升。通过这些措施，有望降低误诊率，提高治疗成功率，改善患者预后。

3.3.专家共识制定过程

(1)专家共识的制定过程始于2019年，由我国血液病学专家委员会发起。委员会组织了全国范围内多家医疗机构的专家，共40余名专家参与了本次共识的制定。专家组成员涵盖了血液科、内科、儿科、皮肤科等多个学科，确保了共识的全面性和权威性。在制定过程中，专家们对国内外相关文献进行了系统检索和分析，共计查阅文献200余篇。

(2)为了确保共识的科学性和实用性，专家委员会制定了详细的制定计划，包括文献综述、专家讨论、草案撰写、征求意见和最终定稿等阶段。在文献综述阶段，专家们对药物和中毒致继发性铁粒幼细胞贫血的最新研究成果进行了梳理，形成了详细的综述报告。随后，专家们在多次线上线下会议中进行了深入讨论，结合临床实践，提出了针对性的诊疗建议。

(3)在草案撰写阶段，专家委员会根据讨论结果形成了初步的专家共识草案，并向全国范围内约200家医疗机构进行了征求意见。收集到的反馈意见经过专家委员会的再次讨论和修改，最终形成了《药物和中毒致继发性铁粒幼细胞贫血多学科决策模式中国专家共识（2025版）》的终稿。在整个制定过程中，专家委员会坚持科学严谨、民主集中、广泛征求意见的原则，确保了共识的质量和适用性。

二、药物和中毒致继发性铁粒幼细胞贫血概述

1.1.铁粒幼细胞贫血的定义和分类

(1)铁粒幼细胞贫血（SideroblasticAnemia，简称SA）是一种以骨髓内铁粒幼细胞增多和无效性红细胞生成为主要特征的血液系统疾病。该疾病的发生与铁代谢异常密切相关，铁粒幼细胞在骨髓中无法正常成熟为成熟红细胞，导致红细胞数量减少和功能异