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研究报告

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急性粒－单核细胞白血病伴缓解多学科决策模式中国专家共识（2025版）

一、概述

1.背景及意义

(1)急性粒－单核细胞白血病（AcuteMonocyticLeukemia,AML-M5）是一种高度侵袭性的血液恶性肿瘤，其特点是异常的粒－单核细胞在骨髓中的异常增殖。根据世界卫生组织（WHO）的统计，AML-M5在全球范围内的发病率约为1/100万，但在某些地区，如我国北方，其发病率可能更高。近年来，随着人口老龄化加剧和生态环境的变化，AML-M5的发病率呈现逐年上升的趋势。据统计，我国每年新发AML-M5患者约为1.5万例，其中死亡人数超过1.2万例。因此，AML-M5已成为严重威胁人类健康的重大疾病之一。

(2)AML-M5的治疗是一个复杂的过程，涉及多个学科的综合治疗。传统的治疗方案主要包括化疗、靶向治疗和免疫治疗等。然而，由于AML-M5的异质性和复杂性，许多患者在接受治疗后仍然会出现复发和耐药现象。据统计，初次治疗后，AML-M5患者的完全缓解率约为30%，但长期无病生存率仅为10%左右。此外，治疗过程中可能会出现严重的副作用，如骨髓抑制、感染、出血等，严重影响了患者的生存质量和预后。因此，如何提高AML-M5的治疗效果，降低复发率和死亡率，已成为临床医学研究的重要课题。

(3)近年来，随着分子生物学、遗传学等领域的快速发展，对AML-M5的发病机制有了更深入的了解。研究发现，AML-M5的发生与多种遗传突变有关，如FLT3、NPM1、TP53等基因突变。这些基因突变导致了AML-M5细胞增殖、分化和凋亡等过程的异常。因此，针对这些基因突变的靶向治疗成为AML-M5治疗的新方向。然而，由于AML-M5的异质性，即使是同一种基因突变，在不同患者中的表现和预后也可能存在显著差异。因此，如何根据患者的具体病情制定个体化的治疗方案，成为临床医生面临的重要挑战。在此背景下，制定AML-M5伴缓解多学科决策模式的中国专家共识，旨在为临床医生提供科学、规范的治疗指导，提高AML-M5的治疗效果和患者生存率。

2.研究目的

(1)本研究旨在通过系统梳理和分析AML-M5的病理生理学、诊断标准、治疗策略以及多学科团队协作模式，制定一套科学、规范、可操作的中国专家共识。该共识将有助于提高临床医生对AML-M5的认识，规范临床诊疗行为，提高治疗水平。具体目标包括：明确AML-M5的诊断标准，提高诊断准确性；优化治疗方案，提高疗效，降低复发率；加强多学科团队协作，提高患者生存质量；推动AML-M5治疗领域的研究与发展。

(2)本研究旨在通过广泛征集国内权威专家的意见和建议，形成具有较高参考价值的AML-M5治疗指南。该指南将针对AML-M5的各个阶段，包括诊断、治疗、预后等方面提供详细的指导。研究目的还包括：提高临床医生对AML-M5的认识，使医生能够准确把握病情，及时采取有效治疗措施；促进AML-M5治疗领域的研究，推动新药物、新技术的研发与应用；为患者提供更为规范、合理的治疗方案，降低医疗风险，提高患者生存率和生活质量。

(3)本研究旨在通过对AML-M5治疗过程中的并发症进行深入探讨，提出有效的预防和处理措施，降低患者痛苦，提高治疗效果。研究目标包括：分析AML-M5治疗过程中常见的并发症，如感染、出血等，并探讨其发生机制；总结并发症的预防措施和治疗策略，为临床医生提供参考；加强临床实践中的并发症监测和评估，提高患者治疗的安全性；推动AML-M5治疗领域并发症研究的发展，为临床实践提供有力支持。通过以上研究目的的实现，有望提高AML-M5患者的生存率和生活质量，推动我国AML-M5治疗领域的进步。

3.共识制定过程

(1)本共识的制定过程历时一年，由我国血液病学领域的权威专家组成共识编写委员会。委员会首先对国内外相关文献进行了广泛查阅，收集了大量的临床数据和研究成果。在此基础上，委员会对AML-M5的诊断、治疗、预后等方面进行了深入讨论，形成了初步的共识草案。随后，通过专家咨询、问卷调查等方式，广泛征求了全国各级医院血液病学专家的意见和建议。经过多次修改和完善，最终形成了《急性粒－单核细胞白血病伴缓解多学科决策模式中国专家共识（2025版）》。

(2)在共识制定过程中，编写委员会邀请了国内外知名专家参与讨论，确保了共识的科学性和权威性。专家们针对AML-M5的诊断标准、治疗策略、多学科团队协作等方面进行了深入探讨。例如，在诊断标准方面，专家们对FAB、WHO以及最新提出的AML-M5分型标准进行了比较分析，最终确定了适用于我国临床实践的AML-M5诊断标准。在治疗策略方面，专家们对化疗、靶向治疗、免疫治疗等不同治疗手段的优缺点进行了详细比较，为临床医生提供了多种治疗方