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骨髓性白血病伴缓解多学科决策模式中国专家共识（2025版）

一、引言

1.1.骨髓性白血病概述

骨髓性白血病（MyeloidLeukemia，ML）是一种起源于骨髓的血液系统恶性肿瘤，其特点是骨髓中异常的白细胞克隆性增生。根据细胞分化程度的不同，骨髓性白血病可分为急性骨髓性白血病（AcuteMyeloidLeukemia，AML）和慢性骨髓性白血病（ChronicMyeloidLeukemia，CML）两大类。AML约占所有骨髓性白血病的80%，而CML则占20%左右。

AML是一种高度侵袭性的疾病，其特点是白血病细胞分化程度低，病情进展迅速。据统计，AML的发病率在全球范围内呈逐年上升趋势，每年新发病例约为15万。在我国，AML的发病率约为3-4/10万，且男性发病率高于女性。AML的发病机制复杂，涉及多个基因和信号通路的异常，如t(15;17)(q22;q21)和t(8;21)(q22;q22)等染色体易位，以及FLT3、NPM1等基因突变。

CML是一种相对较慢进展的疾病，其特点是白血病细胞分化程度较高，病情进展相对缓慢。CML的发病率在全球范围内相对稳定，每年新发病例约为5万。在我国，CML的发病率约为1-2/10万，且男性发病率略高于女性。CML的发病机制主要是由于BCR-ABL融合基因的产生，该基因编码的蛋白质具有酪氨酸激酶活性，导致白血病细胞的异常增殖。

近年来，随着分子生物学和分子靶向治疗技术的发展，骨髓性白血病的诊断和治疗取得了显著进展。例如，FLT3抑制剂、BTK抑制剂等靶向药物的应用，显著提高了AML和CML患者的生存率。以FLT3抑制剂为例，其在AML患者中的总缓解率可达60%以上，中位生存期可达2年以上。此外，CML患者通过酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗后，5年无疾病生存率可达80%以上。

值得注意的是，尽管骨髓性白血病的治疗取得了显著进展，但患者的预后仍受多种因素的影响，如年龄、疾病分期、基因突变类型等。例如，老年AML患者的预后普遍较差，中位生存期仅为6-12个月。因此，针对不同患者个体，制定个体化的治疗方案至关重要。同时，加强患者教育，提高患者对疾病的认知和自我管理能力，也是提高患者生活质量的关键。

2.2.骨髓性白血病伴缓解的定义

骨髓性白血病伴缓解（MyeloidLeukemiawithRemission，MLR）是指在骨髓性白血病患者经过治疗后，白血病症状和体征得到显著改善，血液和骨髓中的白血病细胞数量减少到一定程度的状态。这种缓解状态可以是完全缓解（CompleteRemission，CR）或部分缓解（PartialRemission，PR）。

CR是指白血病患者的血液学和骨髓学指标均达到正常范围，且无白血病细胞残留。CR是治疗骨髓性白血病的主要目标之一。据统计，急性骨髓性白血病患者在接受诱导化疗后，CR率可达到60%-80%。例如，一位52岁的急性骨髓性白血病患者在接受标准诱导化疗方案后，血液学指标恢复正常，骨髓中白血病细胞比例降至5%以下，达到了CR。

PR是指白血病患者的血液学和骨髓学指标有所改善，但未达到CR标准。PR患者可能仍存在一定数量的白血病细胞，但数量较治疗前显著减少。PR是治疗过程中的一种过渡状态，部分PR患者可能在后续治疗中达到CR。例如，一位60岁的慢性骨髓性白血病患者在接受酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗后，血液学指标明显改善，骨髓中白血病细胞比例降至20%，达到了PR。

MLR的维持是治疗骨髓性白血病的重要环节。研究表明，CR患者的中位无疾病生存期（MedianDisease-FreeSurvival，MDFS）可达2-3年，而PR患者的中位MDFS为1-2年。为了维持MLR，患者可能需要长期接受治疗，如化疗、TKI、免疫调节剂等。例如，一位40岁的慢性骨髓性白血病患者在接受TKI治疗后，血液学指标稳定，骨髓中白血病细胞比例维持在5%以下，通过定期监测和调整治疗方案，患者已维持MLR状态5年以上。

值得注意的是，MLR的维持并非一成不变，患者可能因多种原因出现复发。复发可能发生在治疗过程中，也可能发生在治疗结束后。复发后的治疗难度和预后通常较初次治疗更为严峻。因此，对患者进行长期随访和监测，及时发现复发迹象，对于提高患者的生存率和生活质量至关重要。

3.3.中国骨髓性白血病伴缓解的现状

(1)中国骨髓性白血病的发病率逐年上升，已成为严重威胁人民健康的血液系统恶性肿瘤之一。根据国家癌症中心发布的数据，我国骨髓性白血病的发病率约为3-4/10万，其中急性骨髓性白血病（AML）和慢性骨髓性白血病（CML）各占一半左右。近年来，随着人口老龄化加剧和环境污染等因素的影响，骨髓性白血病的发病率呈现逐年上升趋势