CN120290524A 多肽、嵌合核酸酶、包含其的制剂以及编辑基因组dna的方法 （特定生物制品公司）.docxVIP

(19)国家知识产权局

(12)发明专利申请

(10)申请公布号CN120290524A

(43)申请公布日2025.07.11

(21)申请号202510367425.4

(22)申请日2020.05.04

(30)优先权数据

62/842,5862019.05.03US63/019,4232020.05.03US

(62)分案原申请数据

202080045888.42020.05.04

(71)申请人特定生物制品公司地址加拿大安大略

(72)发明人大卫·R·埃杰尔

托马斯·A·麦克默罗

布伦特·E·斯特德

奥迪肖·K·伊斯拉埃尔

(74)专利代理机构成都泛典知识产权代理有限公司51258

专利代理师刘江鹏

(51)Int.CI.

C12N9/22(2006.01)

C12N15/113(2010.01)

C12N15/87(2006.01)

CO7K19/00(2006.01)

A61K48/00(2006.01)

A61K38/46(2006.01)

权利要求书1页说明书31页序列表(电子公布)附图5页

(54)发明名称

多肽、嵌合核酸酶、包含其的制剂以及编辑基因组DNA的方法

(57)摘要

CN120290524A本发明涉及多肽、嵌合核酸酶、包含其的制剂以及编辑基因组DNA的方法。本发明提供了一种多肽，所述多肽包含SEQIDNO:14的完整氨基酸序列或其片段，前提条件为所述片段含有Glu10突变。本发明还提供了一种嵌合核酸酶，所述嵌合核酸酶包含经修饰的I-Tevl核酸酶结构域、接头、RNA引导的核酸酶金黄色葡萄球菌Cas9和引导RNA。本发明还提供了一种编辑基因组DNA的方法和一种使限定长度的DNA分子缺失的方法。本发明提供的方法通过在不使用病毒载体的情况下向细胞或生物体施用嵌合核酸酶来编辑基

CN120290524A

CN120290524A权利要求书1/1页

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1.一种多肽，所述多肽包含SEQIDNO:14的完整氨基酸序列或其片段，前提条件为所述片段含有Glu10突变。

2.根据权利要求1所述的多肽，其中，所述多肽是经修饰的RNA引导的核酸酶金黄色葡萄球菌Cas9。

3.一种嵌合核酸酶，所述嵌合核酸酶包含经修饰的I-Tevl核酸酶结构域、接头、RNA引导的核酸酶金黄色葡萄球菌Cas9和引导RNA。

4.一种药学上可接受的制剂，所述制剂包含根据权利要求3所述的嵌合核酸酶、脂质纳米颗粒和其药学上可接受的载体。

5.根据权利要求4所述的制剂，其中，所述脂质纳米颗粒进一步包含外源性供体DNA。

6.根据权利要求5所述的制剂，所述制剂进一步包含引导RNA,其中所述引导RNA使Cas9结构域靶向基因组DNA。

7.一种编辑基因组DNA的方法，所述方法包括将根据权利要求3所述的嵌合核酸酶施用至细胞或生物体的步骤。

8.根据权利要求7所述的方法，其中，所述方法不使用病毒载体。

9.根据权利要求8所述的方法，其中，所述嵌合核酸酶的所述施用是在体内使用受控剂量进行施用。

10.一种使限定长度的DNA分子缺失的方法，所述方法包括将根据权利要求4所述的制剂递送至细胞或生物体的步骤。

CN120290524A说明书1/31页

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多肽、嵌合核酸酶、包含其的制剂以及编辑基因组DNA的方法

[0001]本申请是申请日为2020年05月04日、申请号为2020800458884、发明名称为“用于DNA和基因编辑的脂质包封的双切割内切核酸酶”的中国专利申请的分案申请。

技术领域

[0002]本发明属于基因编辑领域，涉及一种多肽，本发明还涉及包含多肽的嵌合核酸酶和药学上可接受的制剂，以及编辑基因组DNA的方法和使限定长度的DNA分子缺失的方法。

背景技术

[0003]据估计有5,000-10,000种单基因疾病，所述单基因疾病被定义为由单个基因突变引起的遗传病症。这些疾病通常出现在儿童时期，并导致多种病症，并且有时甚至导致过早死亡。据估计，总共约6%的人将在他们一生中的某个阶段受到这些疾病的影响。这些疾病的诊断和治疗在很大程度上仍是不足的，并且护理主要是姑息治