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骨肿瘤基因治疗指南

骨肿瘤基因治疗是基于分子生物学和基因工程技术发展起来的精准治疗手段，其核心在于通过调控肿瘤相关基因表达、修复异常信号通路或激活抗肿瘤免疫应答，实现对骨肿瘤细胞的选择性杀伤或功能调控。以下从基础原理、关键技术、临床应用及挑战与展望四个维度系统阐述骨肿瘤基因治疗的核心内容。

一、骨肿瘤基因治疗的分子生物学基础

骨肿瘤的发生发展与多基因异常累积密切相关，主要涉及原癌基因激活、抑癌基因失活、表观遗传调控异常及肿瘤微环境（TME）紊乱四大机制。以最常见的原发性恶性骨肿瘤骨肉瘤为例，其基因组不稳定性显著，约85%病例存在TP53突变（多为错义突变或缺失突变），导致p53蛋白功能丧