药物临床试验中应用贝叶斯外部信息借用方法的指导原则（试行）-2026.pdfVIP

国家药品监督管理局药品审评中心

2026年1月

目录

一、概述1

二、理论基础2

（一）贝叶斯统计数学原理和应用背景2

（二）后验概率和后验预测概率4

（三）贝叶斯统计计算原理5

（四）贝叶斯信息借用方法5

三、适用性评估7

（一）科学合理性评估7

（二）借用信息来源的数据质量与可靠性评估8

（三）实施可行性和对试验完整性影响的评估8

（四）分析结果的可解读性和稳健性评估9

四、试验设计与统计分析9

（一）借用信息来源及评价9

（二）先验分布构建11

（三）试验假设和决策标准13

（四）样本量15

（五）统计分析的考虑15

五、模拟技术要求17

（一）试验设计模拟18

（二）统计分析模拟20

（三）文档要求21

六、结果的解读22

七、沟通交流23

附录1、词汇表25

附录2、模拟研究报告示例文档27

一、概述

贝叶斯方法是基于贝叶斯定理，将先验信息与观测数据

整合，通过定量计算得到后验分布再进行推断的统计学方法。

在临床试验中，贝叶斯方法可以高效地利用已有信息，对于

提高药物研发效率和缩短研发周期具有重要作用和意义。

目前贝叶斯方法在临床试验中已有较为广泛的应用，尤

其在探索性临床试验中的药物剂量选择、疗效预测、安全性

评价等方面。本指导原则的适用范围是以贝叶斯方法作为主

要分析方法的关键性临床试验，通常作为主要证据支持药物

上市。探索性临床试验或者确证性临床试验中的敏感性分析、

补充分析、亚组分析、次要疗效终点的贝叶斯统计分析可参

考本指导原则。

贝叶斯方法在临床试验中所涉及的方法多样且复杂。为

保证本指导原则更具针对性和实用性，结合目前药物临床试

验发展现状，本指导原则主要关注贝叶斯外部信息借用方法

在临床试验中的应用。关于贝叶斯外部信息借用方法的具体

定义见本指导原则第二章第四节。

本指导原则在介绍贝叶斯统计相关基础理论和定义基

础上，重点阐述了在临床试验中使用贝叶斯方法时应开展的

适用性评估内容，以及具体试验设计和统计分析建议、模拟

技术要求，并且介绍了贝叶斯框架下统计分析结果的临床解

读和综合评价。最后说明了不同情形下沟通交流的要求。

—1—

本指导原则仅代表药品监管部门当前的观点和认识，不

具有强制性的法律约束性。随着科学研究的进展，本指导原

则中的相关内容将不断完善与更新。应用本指导原则时，还

请同时参考药物临床试验质量管理规范（GCP）、国际人用药

品注册技术协调会（ICH）和其他国内外已发布的相关指导

原则。

二、理论基础

本章简述了贝叶斯统计相关的基础理论和重要概念，其

中重点介绍了贝叶斯信息借用的定义和方法。

（一）贝叶斯统计数学原理和应用背景

贝叶斯方法是一种基于贝叶斯定理的统计方法，它通过

整合先验信息与观测数据得到后验分布以进行统计推断和

()

决策。记观测数据为，参数的后验分布|由以下贝叶

斯公式给出：

()()

|

()()()

|=∝|

()

()

其中|表示给定参数的条件下，数据的概率（或

()

密度），也被称作似然。是先验，反映