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免疫学基础：基因治疗课件演讲人2025-12-17

目录01.前言07.健康教育03.护理评估05.护理目标与措施02.病例介绍04.护理诊断06.并发症的观察及护理08.总结

01前言ONE

前言站在护理站的窗前，看着走廊尽头那间层流病房的灯光，我总会想起三年前参与的那场“特殊战役”——那是我们科室首例基因治疗患者的全程护理。从接到患者资料时的忐忑，到治疗后看着孩子逐渐恢复的笑脸，这段经历让我深刻意识到：在基因治疗这个新兴领域里，护理工作早已不是简单的“执行医嘱”，而是贯穿于治疗前、中、后的“生命护航者”。

基因治疗，这个在免疫学领域被称为“革命性突破”的技术，本质是通过修饰或替换患者体内有缺陷的基因，从根本上纠正免疫功能异常。从1990年全球首例腺苷脱氨酶缺乏症（ADA-SCID）基因治疗，到近年CAR-T细胞疗法在血液肿瘤中的广泛应用，它不仅改写了部分“不治之症”的结局，也对临床护理提出了更高要求——我们需要同时掌握免疫学基础、基因治疗原理、并发症识别等多维度知识，更要以“全人护理”的视角，关注患者的生理、心理与社会需求。

前言作为一线护理人员，我常想：当我们为患者输注经过基因改造的细胞时，那袋看似普通的液体里，装的不仅是科学的希望，更是一个家庭的未来。这份重量，让每一次护理操作都必须精准到毫厘，每一次沟通都要传递温度。接下来，我将以亲身参与的一例重症联合免疫缺陷（SCID）患儿的护理全程为例，与大家分享基因治疗中的护理实践。

02病例介绍ONE

病例介绍2021年3月，我们收治了4岁的小宇（化名）。这个原本该在幼儿园蹦跳的男孩，因反复发热、肺炎、鹅口疮被辗转多家医院，最终确诊为X连锁重症联合免疫缺陷（X-SCID）。这是一种罕见的原发性免疫缺陷病，由于IL2RG基因突变，患儿T细胞、NK细胞发育障碍，B细胞功能异常，出生后常因严重感染夭折。小宇的母亲含泪告诉我们：“他出生3个月就开始发烧，每个月至少住一次院，抗生素用了个遍，可感染总像影子一样跟着他……”

入院时，小宇体重仅12kg（同龄男孩均值16kg），面色苍白，口腔可见散在白色膜状物（鹅口疮），双肺可闻及细湿啰音。实验室检查显示：CD3+T细胞计数0.02×10?/L（正常2-3×10?/L），IgG1.2g/L（正常4-12g/L），IL2RG基因检测证实c.559CT（p.R187C）错义突变。经多学科会诊，团队决定为其实施自体外周血干细胞基因治疗：采集患儿骨髓造血干细胞，用携带正常IL2RG基因的慢病毒载体转导，回输后重建正常免疫功能。

病例介绍治疗前2周，小宇接受了低剂量白消安清髓（预处理）；第0天，回输基因修饰的干细胞；术后进入层流病房，我们的护理也正式进入“全封闭护航”模式。

03护理评估ONE

护理评估面对小宇这样的基因治疗患者，护理评估必须“多维度、动态化”。我和责任护士每天要完成三次系统评估，从生理到心理，从治疗反应到家庭支持，每一个细节都可能影响治疗转归。

生理评估基础状态：生命体征（T、P、R、BP）、体重、营养状况（小宇入院时BMI14.6，低于P3百分位）、感染灶（口腔、肺部、皮肤）。免疫功能：每日监测血常规（尤其淋巴细胞亚群）、C反应蛋白（CRP）、降钙素原（PCT），动态观察中性粒细胞、血小板恢复情况（预处理后骨髓抑制期易发生出血、感染）。基因治疗相关指标：回输后每周检测外周血中基因修饰细胞的嵌合率（我们用qPCR监测IL2RG基因拷贝数），评估干细胞植入效果。

心理评估小宇虽小，但长期住院让他对穿白大褂的人充满恐惧——每次扎针都要哭到呕吐；妈妈全程陪护，睡眠不足、自责（“都是我的基因害了他”），焦虑量表评分（GAD-7）15分（中度焦虑）；爸爸在外打工，只能周末来探视，家庭支持系统薄弱。

社会支持评估小宇家在农村，治疗费用大部分靠医保和慈善基金，经济压力仍大；父母文化程度不高（初中毕业），对“基因治疗”的理解仅停留在“改基因治病”，需要反复用通俗语言解释。

04护理诊断ONE

护理诊断基于评估结果，我们列出了以下核心护理诊断：

1.有感染的危险与免疫功能缺陷、预处理后骨髓抑制、层流病房环境限制有关

依据：T细胞计数极低，中性粒细胞绝对值（ANC）在预处理后第5天降至0.1×10?/L（正常1.8-6.3×10?/L），口腔、肺部存在感染灶。

2.焦虑（患儿及家属）与疾病预后不确定、治疗复杂性、长期住院有关

依据：患儿抗拒治疗操作，家属反复询问“能治好吗？”“副作用大不大？”，睡眠质量差。

3.营养失调：低于机体需要量与反复感染导致代谢增加、食欲减退有关

依据：体重低于同龄均值25%，血清前白蛋白150mg/L（正常200-400mg/L），每日摄入热量仅600kcal（目标1200kcal）。

知识缺乏（家属）缺乏