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202X演讲人2025-12-17医学导论：CRISPR技术课件

目录01.前言07.健康教育03.护理评估05.护理目标与措施02.病例介绍04.护理诊断06.并发症的观察及护理08.总结

01PARTONE前言

前言站在示教室的讲台前，我望着台下坐得笔直的护理实习生们，投影仪的冷光在他们笔记本上投下一片蓝白。今天要讲的内容，是我近三年来最常触摸的“热词”——CRISPR技术。记得2019年第一次参与基因治疗临床试验时，我在护士站翻着《自然医学》的报道，手指无意识地摩挲着咖啡杯沿：“这把‘基因剪刀’真能剪断遗传病的锁链吗？”如今，当我看着病房里那些因CRISPR治疗重获希望的患者，终于能笃定地说：“是的，它不仅是实验室的奇迹，更是护理工作中需要深度理解与参与的临床实践。”

CRISPR（规律成簇间隔短回文重复序列）技术，自2012年被科学杂志评为“年度突破”以来，已从基础研究快步迈向临床。在血液科、肿瘤科、遗传病专科，我们越来越多地接触到接受CRISPR编辑细胞治疗的患者——他们可能是反复输血的β-地中海贫血患儿，可能是对靶向药耐药的癌症晚期患者，也可能是携带单基因致病突变的年轻夫妇。

前言作为临床护理工作者，我们的角色早已不再局限于“执行医嘱”，而是需要从治疗前的心理建设、治疗中的风险监测，到治疗后的长期随访全程介入。这堂课，我想带大家从一个真实的病例出发，拆解CRISPR治疗中护理工作的每一环。

02PARTONE病例介绍

病例介绍2022年9月，12岁的小宇被推进了我们血液科的病房。他的妈妈攥着一沓泛黄的病历，声音带着哭腔：“医生，孩子从3岁开始输血，现在脾脏都大了……你们说的那个基因编辑，能试试吗？”小宇的诊断是重型β-地中海贫血，这是一种因HBB基因突变导致的遗传性溶血性贫血，常规治疗依赖终身输血和去铁治疗，而唯一的根治手段曾是造血干细胞移植，但配型成功率低、排异风险高。

经多学科会诊，小宇符合CRISPR治疗临床试验入组标准——通过采集他的造血干细胞，在体外利用CRISPR-Cas9系统敲除BCL11A基因的红系增强子，激活胎儿血红蛋白（HbF）的表达，从而减少异常血红蛋白的生成。治疗流程分为四步：动员采集外周血造血干细胞→体外基因编辑→清髓性预处理（化疗清除自身造血系统）→回输编辑后的干细胞。

病例介绍记得预处理阶段，小宇因为化疗反应呕吐了三次，我给他擦去嘴角的污物时，他忽然小声问：“护士阿姨，我的血以后真的不会‘坏’了吗？”那一刻，我摸着他冰凉的手背，突然意识到：CRISPR技术的温度，不仅在于实验室的精准剪切，更在于这些被疾病磨去天真的孩子眼中重新亮起的光。

03PARTONE护理评估

护理评估针对CRISPR治疗的护理评估，需要贯穿“治疗前-治疗中-治疗后”全周期，且每个阶段的重点不同。以小宇为例，我们的评估分为三个维度：

生理评估治疗前：需全面评估患者基础状态，包括血常规（尤其血红蛋白、网织红细胞计数）、铁代谢指标（血清铁蛋白＞2500μg/L需先去铁）、肝肾功能（预处理化疗的耐受性）、感染筛查（CMV、EB病毒等）。小宇入组时血红蛋白58g/L（正常120-160g/L），血清铁蛋白3200μg/L，脾大肋下5cm，提示长期贫血和铁过载。

治疗中（预处理期）：重点监测化疗药物毒性反应，如环磷酰胺导致的出血性膀胱炎（尿量、尿色、尿常规）、白消安引起的肝静脉闭塞病（体重、胆红素、肝区压痛）。小宇化疗第3天出现肉眼血尿，尿沉渣红细胞满视野，我们立即遵医嘱碱化尿液、水化治疗，48小时后血尿缓解。

生理评估治疗后（回输期）：关注植入期的造血重建指标（中性粒细胞绝对值＞0.5×10?/L的时间、血小板＞20×10?/L的时间）、移植物抗宿主病（GVHD）体征（皮疹、腹泻、胆红素升高），以及CRISPR特有的潜在风险——脱靶效应（理论上可能导致非目标基因的突变，需监测异常细胞克隆）。

心理评估基因治疗对患者而言是“未知的希望”，小宇妈妈在签署知情同意书时手一直在抖：“万一编辑错了怎么办？会不会得癌症？”我们通过汉密尔顿焦虑量表（HAMA）评估，发现她得分22分（≥14分提示明显焦虑），小宇虽未直接表达，但出现入睡困难、食欲减退（每日进食量不足平时1/3）。

社会支持评估小宇一家来自农村，父亲在外打工，母亲专职照顾他，经济压力大（既往输血+去铁治疗年均花费15万）。我们联系医院社工部，协助申请临床试验免费治疗，并协调当地医保对部分并发症治疗进行报销，缓解了家庭的后顾之忧。

04PARTONE护理诊断

护理诊断基于评估结果，我们梳理出小宇治疗全程的核心护理问题：

潜在并发症：出血性膀胱炎、肝静脉闭塞病、感染（与预处理化疗导致的骨髓抑制相关）

营养失调（低于机体需要量）：与化疗后恶心呕吐、食欲减退相关

焦虑（